Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
在最新研究中，一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）病例，其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体，首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后，患者疾病症状得到显著改善。
2024-11-01
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
Experimental Neurol：科学家发现了刺激机体视神经再生的特殊蛋白
本文研究结果表明，Nfe2l3或能作为一种新型神经保护和轴突再生促进因子，其具有治疗人类中枢神经系统损伤和疾病的治疗潜力。
2024-04-07
Nature子刊：马骏/刘卓炜/梁晓雨/孙万阳团队揭示肿瘤再生细胞耐受铁死亡的机制
研究者通过细胞死亡检测和铁死亡相关氧化磷脂检测发现，相较于普通肿瘤细胞，肿瘤再生细胞可通过降低铁死亡敏感性来抵抗放放疗。
2024-05-10
《科学》子刊：中国科学家揭示“打通肿瘤经络”、以促血管生成增强免疫应答的新疗法！
即使是胰腺导管腺癌（PDAC）这种超级免疫“冷肿瘤”，dCNP处理也能显著改善其肿瘤模型小鼠的免疫浸润状态，且经由新生成正常血管浸润来的免疫细胞，也不是常见的老弱病残状态。
2024-08-27
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
利用光遗传学恢复盲人视力，两位科学家获2024年沃尔夫医学奖
两位科学家因共同开创了一种新颖的视力恢复方法而获得沃尔夫奖，他们设计并应用光遗传技术使眼睛中存活的神经元具有光敏性，功能性地替代因损伤和遗传疾病而丧失的光感受器。
2024-07-05
中国科学家完成首例自体再生胰岛移植，25年重症糖尿病终得治愈
这项研究首次报道了使用自体E-islets移植成功治愈2型糖尿病患者，这一方法显示出显著的血糖控制改善，移植体可耐受、无致瘤性。
2024-05-14