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柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市

2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了FDA和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。

2024-08-17

Nature子刊:研究发现衰老导致T细胞抗肿瘤免疫失能机制

这一研究揭示了衰老影响机体CD8+ T细胞抗肿瘤免疫反应的作用和分子机理,对衰老个体和PD-1抗体治疗不响应患者的肿瘤免疫防御能力缺陷的机制研究作了补充。

2024-12-20

Nature:IL-33驱动免疫革命——开启胰腺癌治疗新篇章

IL-33作为一种强大的免疫调控因子,为打破“免疫冷”肿瘤提供了全新视角。

2025-01-25

最新研究发现,长得好看的人,寿命或更长,免疫功能也更强大

研究显示,吸引力与死亡风险和寿命相关,吸引力最低的人与死亡风险增加17%相关。此外,吸引力最低的男性平均寿命短1年,吸引力最低的女性平均寿命短2年。

2025-02-05

Nature:鞘脂合成,KRAS驱动型癌症免疫逃逸的关键推手

这项工作揭示了鞘糖脂在KRAS驱动的癌细胞免疫逃逸过程中扮演着至关重要的内源性制约角色。鞘糖脂通过调控IFNGR1的表达促进了癌细胞的免疫逃逸能力。

2024-09-22

Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗

具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。

2024-11-03

FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。

2024-08-13