Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
《癌细胞》：更好用的肠癌免疫治疗标志物诞生了！英国科学家发现，“高干扰素表型”结直肠癌更适用免疫治疗
研究者们找到的最佳评估阈值是CD74间质细胞分数（stroma proportional score, SPS）=18%，并用外部临床研究数据证实，该值可区分出多种PD-1/L1抑制剂联合治疗。
2025-01-27
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
npj Precis Onc：成功揭示胰腺癌细胞的差异或有望帮助开发更有效的癌症免疫疗法
来自休斯顿卫理公会医院等机构的科学家们通过研究发现，胰腺癌细胞或许会因其在胰腺中的位置而存在不同，这或许就揭示了关于肿瘤的新信息，从而有望帮助开发出更好地胰腺癌靶向性疗法。
2024-05-13
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19