Nat Commun：研究发现治疗致命儿童癌症的新靶标
2019年5月4日讯 /生物谷BIOON /——恶性横纹肌样瘤(Malignant rhabdoid tumor，MRT)是儿童最具侵袭性和致命性的肿瘤之一。尽管美国每年大约只有20到25例新病例被确诊，但目前这种疾病没有标准的有效治疗方法，而这种疾病是由于缺乏一种名为SNF5的抗癌蛋白导致。被诊断出患有MRT的儿童存活一年的机会非常小。图片来源：Nature Communications现在范德
BMC Medicine：人们对疾病的敏感性往往在儿童时期产生
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --受过创伤的儿童和患有多种过敏症的儿童往往患有慢性炎症性疾病和精神疾病。苏黎世大学和洛桑大学的研究人员在一项研究中证明了这一点。人类免疫系统在童年时期形成：“卫生假说”为此提供了广泛认可的观点。它假定卫生条件的改善，农业和城市化的变化导致我们的免疫系统与生活中的某些微生物接触的次数比之前更少或更晚。据推测，这些发展导致慢性炎症性疾病，过敏症和抑郁症等
Sci Rep：无创性疫苗能够有效预防儿童恶性病毒感染的发生
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --每年有数百万人感染乙型肝炎。成千上万的人因此死亡。小孩子尤其处于危险之中。由于疫苗储存所需的高成本和稳定的环境条件，发展中国家的许多人没有接种这种危险病毒的疫苗。因此，研究人员一直致力于生产滴剂或粉末状口服疫苗。口服疫苗接种比注射更便宜，更容易管理。然而，目前研究人员尚未开发出足够有效的口服乙型肝炎疫苗。来自圣保罗大学和Butantan研究所的研究
首个系统性红斑狼疮(SLE)儿童药物！葛兰素史克Benlysta获美国FDA批准，用于5岁及以上儿童
2019年04月27日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）通过优先审查已批准狼疮药物Benlysta（belimumab，贝利木单抗）用于5岁及以上系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。值得一提的是，Benlysta是第一种在美国市场获批用于治疗SLE儿童患者的药物。此次批准，将Benlysta在美国目前关于静脉注射制剂治疗成人SLE适应症扩
FDA批准首款器械疗法治疗儿童多动症
日前，美国FDA宣布批准第一款治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）的医疗器械上市。这款处方医疗器械名为Monarch外部三叉神经刺激（eTNS）系统，可用于治疗尚未接受ADHD药物治疗的7-12岁患者。这是FDA批准的第一款治疗ADHD的非药物疗法。ADHD又名多动症，是在儿童中经常出现的神经疾病。患者症状包括难于集中注意力，容易冲动，和多动。在美国，大约有590万3-17岁儿童患有AD
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
华领医药在美国启动首项dorzagliatin与SGLT-2抑制剂联合用药研究
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --华领医药技术（上海）有限公司（以下简称“华领医药”，Hua Medicine）近日宣布，评估dorzagliatin与SGLT-2抑制剂恩格列净（empagliflozin）联合用药的一项临床药理学I期研究中首例患者已开始接受药物治疗。该研究在美国开展，入组的患者为二甲双胍、DPP-4抑制剂或SGLT-2抑制剂单药或联合用药（二甲双胍+DPP-4
国家卫健委发文 辅助用药更难了
药品临床综合评价，真的来了！4月9日，国家卫健委发布《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》（以下简称《通知》）。业内人士普遍认为，开展药品使用监测和临床综合评价，将促进药品回归临床价值，对医院用药带来重要的影响。其中，对正处于水深火热的辅助用药影响最大。▍医院用药被监控根据《通知》，将建立国家、省两级药品使用监测平台和国家、省、地市、县四级药品使用监测网络，实现药品使用信息采
PNAS：治疗儿童脑癌的新希望
2019年4月7日 讯 /生物谷BIOON/ --弥漫性内脑桥脑胶质瘤（DIPG）是一种幼儿群体常见的破坏性脑癌，目前无法治愈。然而，最近一项动物实验已经鉴定出有效破坏DIPG肿瘤细胞的实验药物。根据最近发表在《PNAS》杂志上的研究，该药物可作用于细胞胆固醇途径，并表明这些途径可能是治疗各种脑癌的富有成效的靶点。DIPG肿瘤位于脑桥中（这是一种高度敏感的结构，将大脑连接到脊髓）。手术切除肿瘤实际
科学家发现下一代辅助生殖疗法，为儿童癌症患者保留生育能力带来希望
成年男性在接受化疗或放疗之前，可以冷冻精子以备将来使用。而这对青春期前的男孩是不可能的，三分之一的儿童癌症幸存者可能会因化疗或放疗而失去生育能力。匹兹堡大学医学院和Magee-Womens研究所的研究人员在Science杂志上发表研究结果：首次在一个灵长类动物模型中发现，未成熟的睾丸组织可以通过冷冻保存用于日后恢复其生育能力，并且已经成功生下一个健康后代。这标志着下一代辅助生殖疗法发展