FDA使用药代动力学模型支持仿制药批准
今日，Certara公司宣布，该公司名为Simcyp的基于生理学的药代动力学（PBPK）模拟技术，首次被美国FDA用于在批准复杂仿制药的过程（ANDA）中证明生物等效性（bioequivalence， BE）。在这一批准中，Simcyp的in-silico生物等效性模拟模型成功代替了体内临床研究。在仿制药的研发过程中，BE研究的目的是确保接受检测的药物产品的吸收速度和水平与标准药物产品
福泰制药Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群，用于6-11岁儿童患者
2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Symdeko（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）扩大适用人群，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的
Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良
日前，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退，最终由于心脏衰竭，或是呼吸能力受损，最终在20多岁时过早夭折。究其病因，科学
“人间尊重，创造价值”，韩美药品关注儿童的健康
韩美药品秉承“人间尊重，创造价值”的经营理念，以开发出更好的药品为人类的健康做出贡献为企业的使命，并带着这样的使命感率先走在社会公益事业的前列。基于这样的经营理念，北京韩美药品有限公司作为优秀儿童药品生产企业，开展救助贫困儿童的公益活动。现在除了捐助孤儿院，资助早产儿、帮助服刑人员子女，提供无偿诊疗服务以外，今后还将开展针对贫困儿童、儿童癌症患者、单亲家庭儿童的资助活动。妈咪爱爱心药箱感冒、高热、
研究发现儿童多发急性呼吸道感染的相关因子
5月23日，国际学术期刊《自然-通讯》（Nature Communications）在线发表了中国科学院上海巴斯德研究所张驰宇课题组的最新研究论文“Altered respiratory virome and serum cytokine profile associated with recurrent respiratory tract infections in children”。急性呼吸
守护孩子：盘点干细胞对儿童皮肤、脑部、糖尿病等疾病的治疗
孩子承托着每个家庭的希望与未来，干细胞对儿童疾病的治疗在全球范围都备受重视。大量包括专门儿童医院在内的医疗机构都专注于研究干细胞对儿童疾病的治疗，2012年，加拿大还批准上市了一个专门用于治疗儿童移植物抗宿主疾病的干细胞药物。今天我们便来盘点一下干细胞在儿童疾病治疗领域的应用吧。干细胞治疗儿童皮肤疾病干细胞对于皮肤疾病的治疗一直走在临床研究的前列，无论是对成人还是儿童，许多方向上的应用都已十分成熟
关于儿童健康的那些事儿
2019年5月21日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是儿童健康相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature：揭示导致儿童脑癌产生的细胞早在胚胎阶段就已出现DOI: 10.1038/s41586-019-1158-7.脑瘤是加拿大儿童非意外死亡的主要原因，但人们对这些肿瘤何时形成或如何产生知之甚少。在一项新的研究中，来自加拿大多伦多病童医院和多伦多大学等研究机构
超400个辅助用药目录流出 中药注射剂占比不容小觑
步长制药收到上交所问询函：说明中药注射剂疗效，自查质量。这是“必然”么？开年至今，自江西公布第一批省级重点监控目录之后，全国范围内已有多地正式发布或网上流传重点监控目录（辅助用药目录）。据不完全统计，网上已公布的目录超400个药品，如山东青岛40个重点监控目录、河北6地120个辅助用药目录、河南洛阳市辅助用药目录80个重点监控目录、江西省（九江市、竷州市、安远县）及竷州市第五人民医院、安远县人民医
Lancet：治疗儿童癫痫的新型疗法
2019年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在“柳叶刀”上的一项新研究，研究者们已经确定了针对儿童癫痫症的优化治疗方法。在英国，每天都有87人被诊断患有癫痫症，影响了超过60万人。许多新诊断为癫痫的人会经历记忆和其他认知问题。造成这些问题的原因尚不清楚。它的年发病率为每10万分之20，是英国儿科重症监护病房（PICU）无计划入院的第二大常见原因。抗癫痫药物（AEDs），也称为抗惊
Nature：揭示导致儿童脑癌产生的细胞早在胚胎阶段就已出现
2019年5月13日讯/生物谷BIOON/---脑瘤是加拿大儿童非意外死亡的主要原因，但人们对这些肿瘤何时形成或如何产生知之甚少。在一项新的研究中，来自加拿大多伦多病童医院和多伦多大学等研究机构的研究人员鉴定出被认为会引起儿童患上某些脑瘤的细胞，并发现这些细胞首先出现在哺乳动物发育的胚胎阶段---远早于他们的预期。相关研究结果于2019年5月1日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Child