Cell Research :治疗隐性遗传性耳聋,舒易来/李华伟/左二伟开发HMEJ基因修复体系
据世界卫生组织 (WHO) 统计,超过全球人口的5%,即4.66亿人患有致残性听力障碍,其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关(http://hereditary hearing loss.org/),但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等,尚无任何有效的药物治疗手
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗,旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
庞贝病(PD)基因疗法!安斯泰来公布AT845:在晚发型庞贝病成人患者中,安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法,直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
Arthritis Care & Res:健康的生活方式或能降低机体患类风湿性关节炎的风险
来自哈佛大学陈曾熙公共卫生学院等机构的科学家们通过研究发现,健康生活方式或与机体较低风险的类风湿性关节炎有关。
Sci Immunol:科学家揭示人类炎性肠病发病的分子机理
来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型机制,其或能诱发XLP2中肠道菌群与肠道粘液层中细胞之间的问题性相互作用,XLP2是一种与炎性肠病相关的疾病,研究人员认为,相关研究结果或能应用到其它肠道疾病中并有望帮助开发新型治疗性药物。
TNF抑制剂和铁死亡诱导剂联用或成为类风湿性关节炎治疗的潜在候选药物
类风湿性关节炎(RA)是一种自身免疫性炎症性疾病,在此期间,增生的类风湿性滑膜覆盖软骨表面,侵袭软骨和骨骼,导致进行性关节破坏。
JCC:特定的饮食模式或会增加机体患炎性肠病的风险
来自格罗宁根大学等机构的科学家们通过研究发现,饮食模式或与机体炎性肠病风险降低有关,即西方饮食模式或与个体患克罗恩病风险增加有关,而食肉饮食模式或与个体患溃疡性结肠炎风险增加有关。
Commun Biol:关节炎相关基因或能再生机体关节和生长板中的软骨
2022年1月29日 讯 /生物谷BIOON/ --IL-6蛋白家族有一个坏名声,即其能促进机体炎症、关节炎、自身免疫性疾病甚至癌症的发生;然而,近日一篇发表在国际杂志Communications Biology上题为“gp130/STAT3 signaling is required for homeostatic proliferation and an
罕见血管炎新药!欧盟批准首创口服选择性补体C5a受体抑制剂Tavneos:治疗ANCA相关血管炎!
Tavneos通过精确地阻断C5a受体,阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。
Nature Plants:研究破解小麦遗传转化中基因型依赖性难题
中国农业科学院作物科学研究所作物转基因及基因编辑技术与应用创新团队鉴定了一个与小麦植株再生相关的基因 TaWOX5 ,利用 TaWOX5 基因克服了小麦遗传转化中的基因型依赖性难题。相关研究成果发表在《自然-植物(Nature Plants)》上。据叶兴国研究员介绍,遗传转化效率低和基因型依赖性是制约小麦转基因研究与基因编辑研究及应用