VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
Cell Rep：科学家发现或能向侵袭性黑色素瘤发送信号的基因突变
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究发现，ARID2基因的突变或在增加黑色素瘤患病风险上扮演着非常关键的角色。
反流性食管炎患者新选择，中国首款自研P-CAB替戈拉生片获批
除了此次获批的反流性食管炎适应症以外，替戈拉生片还有两项正在研发的新适应症均处于III期临床试验阶段，即十二指肠溃疡（DU）以及联合疗法根除幽门螺杆菌（Hp）。
Frontiers in Genetics:研究揭示浆蜂线粒体基因组的遗传多样性及演化动力
近日，中国农业科学院蜜蜂研究所资源昆虫生物学与饲养团队通过线粒体基因组比较分析，揭示了浆蜂线粒体基因组的遗传多样性及演化动力，相关成果发表在《遗传学前沿（Frontiers in Genetics）
CPB：科学家有望开发出治疗人类炎性肠病的候选药物
来自日本冈山大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的大规模合成方法，其或能广泛并稳定地供应4-（乙基（3-异丁氧基-4-异丙基苯基）氨基）苯甲酸或NEt-3IB，其是治疗炎性肠病的候选药物。
脂质过氧化产物4-羟基壬烯醛抑制NLRP3炎性小体激活和巨噬细胞焦亡
焦亡是细胞程序性死亡的一种溶解形式，其特征是细胞质肿胀，细胞膜上形成孔洞，并释放促炎细胞因子。焦亡是由病原体相关分子模式(PAMP)和损伤相关分子模式(DAMP)通过模式识别受体(PRRs)引起的。
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗，持久性如何？
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
Nucleic Acids Research：我国科学家开发一种“精准-鲁棒性”基因路线设计原理
合成生物学的发展使得在生命体中设计动态复杂功能成为可能。但合成生物学中人工基因路线稳定性差、功能脆弱、易受干扰等问题制约着通过合成生物学实现“设计生命”的进一步发展。理论的鲁棒性和实验的可操作性平衡是基因线路在复杂环境下执行预设功能的挑战，是实现“设计生命”的关键瓶颈问题之一。近日，中国科学院深圳先进技术研究院联合北京大学、中国科学院
Mol Cell：基因组的重新折叠或会促进癌细胞对癌症疗法产生耐受性
来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种重要的非遗传性适应性，其或能驱动T细胞白血病（一类白细胞癌症）对靶向性疗法产生耐药性。
Plant Communications：总结植物次生代谢小分子多样性的（泛）基因组基础
植物是优秀的“化学家”，可以合成20-100万多种结构和功能各异的天然小分子化合物。植物次生代谢小分子化合物在植物生长发育、胁迫响应、抗病抗逆、植物与环境互作等方面都有重要作用，它们中的大部分只在特定的植物家族或者物种中分布，其生物合成往往涉及到多种多样的酶反应步骤和亚细胞分区。植物的基因组重复序列多、结构复杂、大小不一，