Nature：新方法一次性可以对动物体内的每个细胞进行不同的基因修饰
追踪疾病遗传原因的一种行之有效的方法是敲除动物体内的单个基因，并研究它对这种生物的影响。问题是，许多疾病的病理变化是由多个基因决定的。这使得科学家们极难确定其中任何一个基因在多大程度上与疾病有关。要做
2023-09-27
Cell Stem Cell：揭示TET2基因缺陷诱发人类急性髓性白血病发生的分子机制
来自希望之城Beckman研究所等机构的科学家们通过研究揭示了低水平的TET2基因促进动物模型机体中急性髓性白血病快速生长的分子机制。
2023-08-22
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
2023-08-02
酶促DNA合成初创完成1000万美元A轮融资，为制药和生物技术行业提供合成基因，去年收入数百万英镑
酶促 DNA 合成公司 Camena Bioscience（以下简称 Camena）宣布完成了由 Mercia Ventures 领投的 780 万英镑（1000 万美元）A 轮融资。公司方
2023-07-11
Clin Transl Immunol：科学家开发出了一种双重的炎性小体抑制剂 有望作为治疗人类疾病的新型抗炎性药物
来自澳大利亚莫纳什大学等机构的科学家们开发出了一种双重的炎性小体抑制剂，其或有望作为一种新型的抗炎性药物。目前研究人员正在与来自美国的研究人员合作开发出针对炎性小体的新型疗法。
2023-07-24
Sci China Life Sci：m6A mRNA修饰或能增强Th17在炎性自身免疫中的功能
来自上海交通大学等机构的科学家们通过研究揭示了m6A mRNA的修饰或能增强Th17细胞在炎症自身免疫中的重要功能。
2023-07-24
Nature Medicine：吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果
总的来说，该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究，也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。
2023-07-26
Theranostics: 微管稳定化是治疗骨性关节炎和软骨损伤的一个有前途的靶点
关节软骨是哺乳动物滑膜关节中能够平稳运动和承重的有组织的组织。骨关节炎是导致软骨退行性变的最常见的疾病。
2023-07-13
Diabetic Med：科学家在1型糖尿病激活基因的研究上取得突破性发现
来自林肯大学等机构的科学家们通过研究发现，12岁以下患1型糖尿病的儿童或许会激活参与机体免疫反应的特殊基因的表达，而这在老年患者机体中或许并不会发生。
2023-07-18