Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq
2019年4月20日讯/生物谷BIOON/---自从CRISPR基因组编辑技术于2012年发明以来，它已经显示出治疗许多难治性疾病的巨大希望。然而，科学家们一直在努力在治疗相关的细胞类型中鉴定潜在的脱靶效应，这仍然是将治疗方法转移到临床应用的主要障碍。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校、格拉德斯通研究所和瑞典阿斯利康公司的研究人员开发出一种可靠的方法来实现这一目
南京传奇CAR-T获EMA优先药物认定资格
近日，南京传奇生物科技有限公司（以下简称：南京传奇）与强生制药子公司杨森制药（以下简称：杨森）共同开发并商业化的、基于 BCMA 靶点用于治疗多发性骨髓瘤的药物JNJ-68284528（LCAR-B38M），获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物认定（PRIME）资格！这是中国首个获得EMA优先药物认定资格认证的CAR-T产品！获此认定后，该产品将会在临床开发方面获得EMA的大力支持，并
诺华brolucizumab(3月一次)治疗湿性AMD在美国进入优先审查，2019年将上市
2019年04月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理新一代眼科药物brolucizumab（RTH258）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD）的生物制品许可申请（BLA）。值得一提的是，诺华使用了一张优先审评券（PRV）来加速该BLA审查，将把审查周期由常规的10个月缩短至6个月。如
吉利德科学使用优先审评券 加速推动艾滋病预防疗法上市
日前，吉利德科学（Gilead Sciences）公司宣布，该公司向美国FDA递交了补充新药申请，申请使用Descovy用于暴露前预防（PrEP）疗法，降低HIV阴性人群的HIV感染风险。该公司为这一申请使用了优先审评券，意味着有望在6个月内获得FDA的回复。将Descovy的适应症扩展至PrEP疗法是吉利德科学在艾滋病领域研发的重要目标。使用优先审评券表明该公司力图尽快将Descov
三月9款药品已纳入优先审评
根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息公示，本月共计16款药品拟纳入优先审评，其中9款已经纳入优先审评名单。在这些药品中，不仅有重磅创新药新适应症的申请，如百时美施贵宝的纳武利尤单抗注射液（欧狄沃）；也有一批仿制药的上市申请，这与国内当前正在进行的仿制药一致性评价工作密切相关；此外也有一些罕见病治疗药物的申请，如远大医药罕见病药物氨己烯酸片，随着国家对罕见病治疗的空前重视
Nature：相同的微生物为何在不同的个体中会产生不同的效应？
2019年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ --机体的肠道微生物组与多种疾病的发生直接相关，包括肥胖、心脏病、糖尿病、甚至神经性障碍和癌症等疾病；近些年来，科学家们一直在对组成微生物组的多种细菌进行分类，来确定哪一种菌群可能与特定的疾病发生有关；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自魏茨曼科学研究学院等机构的科学家们就通过研究回答了这样一个问题，即如果相同的微生物在不同个体机体
Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格（PRIME）
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。
清华李梢课题组封面报道炎癌转化网络协同效应，阐释中药协同干预机制
我国消化道恶性肿瘤发病率总体呈逐年升高趋势，结直肠癌、胃癌、肝癌均是我国五大常见肿瘤，发病率和死亡率位居肿瘤前列。从生物分子网络角度来认识炎癌转化和肿瘤发生的内在机理，有助于克服以往单靶标研究模式的局限，从一个系统的角度进行肿瘤的精准预防，促进肿瘤“治未病”。然而，达到这一目标的关键问题在于，如何构建炎癌转化的生物分子网络，进而以网络为靶标实施有效干预、导向药物发现？这一问题也是复杂疾病防治的共性
Biohaven豪掷$1.05亿买进优先审评券，加速rimegepant审查
2019年03月19日/生物谷BIOON/--Biohaven是一家临床阶段的生物制药公司，拥有一系列针对神经疾病（包括罕见疾病）的创新后期候选产品。近日，该公司宣布，以1.05亿美元的价格从英国制药公司GW Pharma买进了一张罕见儿科疾病优先审查券（PRV）。Biohaven公司计划在今年第二季度向美国FDA提交其口服偏头痛新药Zydis口腔崩解片（ODT）的新药申请（NDA），这张PRV将
Gene Dev：新研究揭示肌肉干细胞分化的“震荡”效应
2019年3月16日 讯 /生物谷BIOON/ --当肌肉受伤时，肌肉干细胞必须随时准备好开始“行动”：例如，在体育活动期间，他们有责任尽快分化产生新的肌肉细胞。“然而，与此同时，身体需要有一种机制可以阻止干细胞的不受控制的分化 - 否则这些细胞在肌肉中的供应会迅速耗尽，”该研究作者，来自亥姆霍兹联合会（MDC）MaxDeldelbrück分子医学中心发育生物学/信号转导研究小组的Carmen B