FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药
Teva Pharmaceutical Industries宣布,美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO(deutetrabenazine)片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“(chorea)。AUSTEDOTM是FDA批准的第一个氘代产品,也是获得FDA
Nat Commun:细胞质控过程或是治疗亨廷顿氏病的新靶点
与亨廷顿氏病相关的运动功能和精神敏锐度丧失或可通过重新恢复细胞的一个质控过程来进行治疗,杜克大学的研究人员将其视作治疗神经退行性疾病的一个关键因素。
Cell:抑制mtHSP70或有助治疗亨廷顿舞蹈病
在一项新的研究中,研究人员报道让大脑中的神经元遭受应激让它们释放一种被称作血清素的激素,其中这种激素给全身发出这些大脑细胞处于攻击中的警报信息,从而在离大脑较远处的细胞中发起一种类似的应激反应。
王光辉——中国科学技术大学——本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病,如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为: (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病,如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为: (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
Nat Commun:新研究成功应用干细胞疗法延缓小鼠亨廷顿氏病进展
近日,研究人员成功地利用健康人类脑细胞延缓了亨廷顿氏病小鼠模型的疾病进展,缓解了疾病症状。相关研究结果发表在国际学术期刊Nature Communication上,这项研究为治疗亨廷顿氏病提供了一个新方法。
Acta Neuropathol:亨廷顿氏舞蹈症具有传染性
一项最新的研究提示着将来自一名HD患者的患病细胞在体外培养后移植到小鼠体内,这些小鼠表现出这名患者的临床特征和大脑病理性特征。
PNAS两篇文章讲述亨廷顿蛋白与疾病的故事
最近国际学术期刊PNAS发表了两项关于亨廷顿蛋白在神经退行性疾病以及急性胰腺炎方面的研究,深入探讨了亨廷顿蛋白在生理及病理状态下的功能。
加拿大科学家开发出首个治疗亨廷顿舞蹈症药物
亨廷顿舞蹈病大家可能听说过,这是一类因脑神经严重损伤导致的遗传性疾病,能够导致运动,认知以及行为的障碍。美国境内每10000个人中就有一名亨廷顿舞蹈病患者。患病人群需要全天陪护,其生活质量与寿命也会严重降低。不幸的是,目前对于这一疾病没有特别好的治疗方法。
基因沉默药物治疗亨廷顿氏病开启首次临床试验
最近,来自英国伦敦大学学院的研究人员对首批亨廷顿氏病病人进行了实验性RNA靶向药物治疗,该临床试验的主要目的在于检测该实验性药物的安全性,这种叫做ISIS-HTTRx的药物由著名制药公司Isis Pharmaceuticals发现并进行开发。