亨廷顿病（HD）疾病修饰疗法！罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布，评估RG6042（IONIS-HTTRx）治疗亨廷顿病（HD）的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无
Science子刊：抑制致病性亨廷顿蛋白表达有望治疗亨廷顿舞蹈病
2018年10月6日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington disease, HD）是一种遗传性的渐进性疾病，可引起精神衰退，精神问题和不受控制的运动。这种疾病由突变的亨廷顿蛋白（huntingtin, HTT）引起，它的症状出现在成年期并且随着时间的推移而恶化。在加拿大，亨廷顿舞蹈病的发病率大约为1/7000，而且患有这种疾病的人的每个孩子有50%的几率遗传这个导致这种疾病
新机制或将为亨廷顿病、阿尔茨海默病和帕金森等疾病带来全新药物
剑桥大学Anne Bertolotti研究团队开发了一个全新的磷酸酶抑制剂药物筛选平台，利用这个平台他们成功筛选到了一个用于治疗亨廷顿病（舞蹈症）的小分子磷酸酶抑制剂，研究成果已发表在近期的顶级学术期刊《细胞》上。这项研究为我们打开了通向磷酸酶抑制剂类药物的大门。在细胞内，蛋白磷酸酶能将蛋白去磷酸化以减弱信号的转导。糖尿病，阿尔兹海默病、癌症、肌萎缩侧索硬化（ALS，霍金先
亨廷顿氏症或许在患者出现症状之前就已经“悄悄”发生了！
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症（Huntington’s disease）通常是由亨廷丁（Huntingtin）基因的改变所引发，该疾病的遗传方式意味着患者的孩子有50%的概率会受到该病影响，但这对于遗传性疾病或许是不寻常的，当患者开始出现症状时已经是中年了，即30至50岁之间。亨廷顿氏症是一种神经变性疾病，也就是说，当患者发病后，其大脑中特定的神经细胞会发生丢失，
研究发现亨廷顿舞蹈病与肠道菌群失调存在关联
澳大利亚研究人员最新发现，患有亨廷顿舞蹈病实验鼠的肠道微生物组成与健康鼠显着不同。这一研究为证明亨廷顿舞蹈病与肠道菌群失调存在关联提供了初步证据，表明肠道微生物在大脑疾病中起着重要作用。亨廷顿舞蹈病是一种染色体显性遗传所导致的脑部退化疾病，症状表现为舞蹈性运动以及认知和行为障碍，目前没有治疗方法。澳大利亚墨尔本大学研究人员在对比健康鼠和被基因改造后患有亨廷顿舞蹈病实验鼠的肠
PNAS：关键基因导致亨廷顿舞蹈症过早地发生
2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究发现一种导致亨廷顿病的遗传基因从早期就影响大脑发育，尽管大多数患者在30至50岁之间不会出现疾病症状。这项研究的结果由卡迪夫大学，埃尔兰根 - 纽伦堡大学和隆德大学做出。这一小鼠水平的研究可以帮助科学家们在未来开发新的治疗方法，即从年轻时开始治疗，延迟这种疾病的发生。（图片来源：www.pixabay.com）亨廷顿氏病是由遗传缺陷基因
Nat Commun：新系统帮助治疗亨廷顿症
2018年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自Cologne大学的神经学家David Vilchez博士等人在亨廷顿症的发病原理方面取得了新突破。他们开发出了一类新的系统，能够阻断毒性蛋白的累积，而后者则是导致疾病发生的原因。相关结果发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上。首先，作者等人分离了患者体内的细胞，并通过诱导产生了ips细胞。这类细胞能够分化成
亨廷顿舞蹈症新药！罗氏与Ionis公司反义RNA疗法IONIS-HTTRx获欧盟优先药物资格（PRIME）
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）与合作伙伴Ionis近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予IONIS-HTTRx（又名RG6042）治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）的优先药物资格（PRIME）。IONIS-HTTRx是首个也是唯一一个被证实可减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的药物，同时也是Ionis公
研究发现治疗亨廷顿病的小分子药物候选物
近日，中国科学院上海药物研究所研究员谢欣、胡有洪与复旦大学教授鲁伯埙等合作，发现GPR52的小分子拮抗剂对神经退行性病变亨廷顿病的潜在治疗作用。亨廷顿病（HD）与阿尔茨海默病（AD）、帕金森氏病（PD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）并称为四大神经退行性疾病，又称神经变性病（Neurodegenerative Disorders）。该类疾病会随着时间推移而恶化，进而导致神经元退行变性、死亡，严重影响中、
Cell：世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪在中国诞生
国际权威学术期刊《细胞》在线发表生物学领域的一项重大成果：以广东科学家领衔的国际研究团队历时四年，首次利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。该成果由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江团队、中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学团队、美国埃默里大学教授李世华团队等多个研究团队共同完成，论文共