镰状细胞病自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格！
2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了ARU-180
自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改
Science：对人类血细胞中的所有蛋白编码基因进行全基因组转录组分析
2019年12月31日讯/生物谷BIOON/---在临床和研究环境中，血液都是对人类进行分子分析的主要来源，并且是许多治疗策略的目标，这突显了需要对构成人类血液的细胞进行全面的分子图谱构建。人类蛋白质图谱计划（www.proteinatlas.org）是一个开放式数据库，旨在通过整合各种组学技术（包括基于抗体的成像）来绘制所有人类蛋白的图谱。以前，人类蛋白质
研究人员挖掘优质蛋白玉米修饰基因
12月10日，中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所巫永睿研究组团队在Communications Biology 杂志上在线发表题为High frequency DNA rearrangement at qγ27 creates a novel allele for Quality Protein Maize breeding
两篇Science论文揭示人黏连蛋白通过挤压DNA环进行基因组组装
2019年12月21日讯/生物谷BIOON/---黏连蛋白（cohesin）是一种结合染色体的多亚基腺苷三磷酸酶复合物。在加载到染色体上后，它会产生DNA环来调节染色体功能。有人提出黏连蛋白通过环挤压来实现基因组组装，然而缺乏直接的证据来支持这一点。在第一项新的研究中，奥地利维也纳生物中心分子病理学研究所（IMP）主任Jan-Michael Peters及其
中国科学家揭示乙肝病毒相关性肝癌的多维蛋白基因组学特征
肝细胞癌（Hepatocellular Carcinoma，HCC）是全球第四大癌症死亡原因，占所有原发性肝脏恶性肿瘤的85%-90%。HCC诱发的主要原因包括乙型肝炎病毒（Hepatitis B Virus，HBV）和丙型肝炎病毒（Hepatitis C Virus，HCV）慢性感染、酗酒以及代谢综合征。其中，85%的中国HCC患者是由HBV感
揭示人黏连蛋白通过DNA环挤压折叠基因组机制
2019年11月24日讯/生物谷BIOON/---为了将大约两米长的人DNA携带的遗传信息包装到细胞核中，人细胞所要完成的工作相当于将80公里长的线放入一个足球大小的球体中。早在1882年，德国生物学家Walther Flemming便通过显微镜进行了观察，发现了有关这种包装是如何实现的线索。他当时观察到位于卵细胞细胞核内的DNA环，这让他想起了那个时代用于清洁煤气灯的刷子，于是他就将这些结构命名
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
Nature：揭示组蛋白标记H3K36me2招募DNMT3A并影响基因间DNA甲基化
2019年9月18日讯/生物谷BIOON/---催化DNA中CpG甲基化的酶，包括DNA甲基转移酶1（DNMT1）、DNA甲基转移酶3A（DNMT3A）和DNA甲基转移酶3B（DNMT3B）。这些DNA甲基转移酶对于哺乳动物组织发育和体内平衡是必不可少的。它们还与人类发育障碍和癌症有关，这就支持DNA甲基化在细胞命运的指定和维持中起着关键作用。之前的研究已表明组蛋白的翻译后修饰参与了确定启动子和活
Nat Commun：揭示关键癌症蛋白在基因组稳定性和肿瘤抑制过程中扮演的关键角色
2019年9月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自美国威斯达研究所的科学家们通过研究发现，DNA复制后，ARID1A肿瘤抑制蛋白能够帮助维持端粒的内聚和染色体的分离，相关研究结果表明，ARID1A突变的细胞或会经历与细胞生存不相容的基因组改变，这或许也能够解释ARID1A突变的癌症缺少基因组稳定性的特点。图片来