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CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001:1次输注,快速持久提高血红蛋白水平!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。

2020-09-23

阿尔茨海默症在研药物盘点:从抗β淀粉样蛋白基因疗法

 目前,全世界有超过4000万痴呆症患者,这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症(AD)占痴呆症的大部分,几十年来,唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物,但这类药物只能对症治疗,并且最多只有适度的效果。多年来,研究人员主要集中精力研究AD在大脑中可见的物理表现,即细胞外淀粉样斑块和最近的细胞内tau蛋白缠结。这在很大程度上是一项

2020-08-26

巨大噬菌体或拥有一种能进行理想基因编辑操作的迷你Cas蛋白—CasΦ蛋白

2020年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一篇刊登在国际杂志Science上题为“CRISPR-CasΦ from huge phages is a hypercompact genome editor”的研究报告中,来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现,巨大噬菌体(megaphages)或许拥有进行理想基因编辑的mini-Cas蛋

2020-07-26

Cell:鉴定出阿尔茨海默病中由淀粉样蛋白斑块诱导的基因网络

2020年7月27日讯/生物谷BIOON/---阿尔茨海默病患者的大脑中布满了斑块:主要由β淀粉样蛋白(Aβ)组成的蛋白聚合物。尽管经过数十年的研究,这些斑块对这种疾病过程的真正贡献仍不清楚。在一项新的研究中,由比利时VIB大脑与疾病研究中心的Bart De Strooper和Mark Fiers领导的一个研究小组利用前沿技术详细研究了这些斑块附近的脑细胞中

2020-07-27

病毒感染导致人-病毒杂交基因产生人-病毒嵌合蛋白

2020年7月21日讯 /生物谷BIOON /——近日,来自西奈山伊坎医学院、格拉斯哥大学病毒研究中心、NIH国家过敏和传染病研究所等机构的科学家们在格拉斯哥大学病毒研究中心Edward Hutchinson教授和西奈山伊坎医学院Ivan Marazzi教授的带领下发现RNA病毒感染过程中会发生人类RNA和病毒RNA的杂合,从而产生人-病毒嵌合蛋白质,相关研究

2020-07-21

病毒入侵人类基因组导致融合蛋白产生

 近日,顶尖学术期刊Cell发表了一篇题为“Hybrid Gene Origination Creates Human-Virus Chimeric Protein during Infection”的研究报道。显示了病毒在感染人体时会将自己的基因与人类基因进行拼接,并且产生同时携带病毒和人类遗传信息的融合蛋白。既往对于病毒与宿主基因组整合的机制研

2020-07-14

首次发现组蛋白H3-H4四体是一种铜还原酶

2020年7月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发现组蛋白H3-H4四聚体是一种铜还原酶。相关研究结果发表在2020年7月3日的Science期刊上,论文标题为“The histone H3-H4 tetramer is a copper reductase enzyme”。在这篇论文中,他们描述了他们开

2020-07-11

科学家分析COVID-19蛋白,试图破解基因保护

2020年5月14日讯 /生物谷BIOON /——约克大学的一个研究小组已经制造出一种蛋白质,这种蛋白质可以储存和保护SARS-CoV-2病毒的基因组,而SARS-CoV-2病毒会导致COVID-19,这种蛋白质为可能的抗病毒治疗铺平了道路。来自约克结构生物学实验室(YSBL)的研究人员已经纯化了这种病毒的核衣壳蛋白,并开始对其进行表征。这是最丰富的病毒蛋白,保

2020-05-14

杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926最新数据:蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善

2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床(ambulatory)DMD男孩的初步数据表明,PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安

2020-05-17

Sci Trans Med:多物与蛋白质帮助修复受损神经元

匹兹堡大学医学院的研究人员创造了一种可生物降解的神经导管(一种聚合物管),其中装有促进生长的蛋白质,可以使受损神经从新生长,而无需移植干细胞或供体神经。

2020-01-24