里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
Nat Med：科学家开发出首个综合性的人类肺部细胞图谱 有望加速人类肺部疾病的研究
来自德国亥姆霍兹慕尼黑中心等机构的科学家们通过研究绘制出了最大且最全面的人类肺部组织的细胞图谱，揭示肺部细胞类型的巨大多样性以及健康和疾病之间的关键差异或能作为肺脏研究人员的宝贵资源。
中国CLDN18.2首个II期数据亮相，能否做成best in class?
2022年以来，康诺亚/乐普生物、石药集团、科伦博泰等多家公司陆续实现将Claudin18.2（CLDN18.2）项目授权给海外药企。风生水起的出海浪潮背后，一方面是国内众多药企看好该靶点，采取了单抗
NEJM：20多年来胶质瘤治疗的首个重大突破，大幅延长患者生存期
此次公布的3期临床试验数据显示，Vorasidenib显著延长了2级IDH突变胶质瘤患者的无进展生存期、显著延长了下一次干预（放疗和化疗）时间。这也是20多年来低级别胶质瘤（1级和2级）治疗的首次重大
3篇Nature论文连发：人类泛基因组首个草图公布
田纳西大学健康科学中心的 Erik Garrison 和同事观察了异源着丝粒染色体短臂（中节位于靠近染色体一端）间的重组模式，对一种过去曾推测存在但因缺乏合适数据未观测到的染色体之间的DNA交换机制提
三篇Nature和1篇Nature子刊发布史上首个人类泛基因组参考草图
来自美国加州大学圣克鲁斯分校等研究机构的研究人员发布了第一个人类泛基因组（pangenome）的草图，这是一个新的、可用的基因组参考，它结合了来自不同祖先背景的47个个体的遗传物质，从而可以更深入、更
泽布替尼：首个国产十亿美元分子启示录
《十亿美元分子》是一本描述生物制药公司福泰制药（Vertex）创业初期科学研究和商业融资故事的传记读物。十余个跃跃欲试的科学家，拿到了1000万美元风投资金成立公司，但每周要烧掉近10万美元。
《神经元》：首个人脑研究显示，突触中低聚体tau或是阿尔茨海默病tau病理扩散的罪魁祸首！
这个研究基于阿尔茨海默病患者的脑样本，深入研究了低聚体tau，发现突触中的低聚体tau可能是tau病理在阿尔茨海默病患者大脑中扩散的罪魁祸首。
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。