NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市?先和NHS谈好价!
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前,NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
“魏则西事件”警示我们,是时候起底“人性之恶”了!
五一小长假刚刚过去,在今年的劳动节期间,刷屏的不再是高速上的堵车、景区的观光人次,取而代之的却是令人感到惋惜的"魏则西事件"。
诺和诺德长效GLP-1降糖药semaglutide显著降低2型糖尿病患者重大心血管事件风险
semaglutide是一种GLP-1类降糖药,具有降血糖及减肥功效,同时可降低心血管风险。
FASEB J:母亲肥胖及营养不良或影响后代女儿的生育力
近日,发表在国际杂志The FASEB Journal上的一项研究报告中,来自剑桥大学的研究人员通过研究表明,孕期母源性的肥胖及营养不良或影响雌性后代机体中卵细胞的储存,这项研究发现或将增强科学界对肥胖和营养不良引发长期效应的理解,而该研究也将帮助开发新型干预措施来保护经历不良母体环境的后代雌性个体的生育力。
Sci Transl Med:迷你基因与肌营养不良症治疗
一项小鼠的新的研究显示,用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成,它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法,但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了,人们现在正在研究数种治疗方法,特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。
郗小星被调查事件回顾:大国利益浇灭国际科研合作火种
15年5月21日破晓时分,美国华裔物理学家郗小星醒来时发现他的家(宾州费城)被一群武装调查人员包围了。当他赶忙打开门探问发生了什么事时。这些调查员掏出手枪,宣布郗小星因受控将被逮捕。当时,他的妻子与刚上中学的女儿看到郗小星衣衫不整地被手铐铐上带走时的一幕感到十分地害怕。
英国将发生40年来最大规模的医生罢工事件
英国政府目前称将努力通过其卫生部门与医生们进行对话从而改变医生们的态度,这将是政府对其国内40年来最大规模的医生大罢工行动所保留的最后底牌。
吉利德抗癌药Zydelig 频现安全性事件,欧洲6项临床试验面临中止
近日,因安全性事件曝出,吉利德旗下抗癌药Zydelig作为肿瘤一线用药的前景面临严重质疑。对此,吉利德发布消息称将中止其旗下抗癌药Zydelig在欧洲的6项临床试验。
「导师梦工场」走进韩国首尔~关注生物医药的下一个大事件
3月16日-18日,2016第九届再生医学和干细胞韩国分会在首尔花园酒店举行。开幕式由美国路易斯维尔大学Mariusz Z. Ratajczak博士主持。美国Juventas Therapeutics公司的董事长兼执行总裁Rahul Aras博士,法国ICM