Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物
杜氏肌营养不良症（DMD）是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出，Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法，整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。
治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定，在经过了一年多的考虑和争论后，随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足，如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。
EASD 2016：诺和诺德semaglutide使高危2型糖尿病患者主要心血管事件风险显著降低26%
semaglutide是诺和诺德管线中第2种兼具降糖及减肥功效的GLP-1受体激动剂，业界预测，如果研发成功，口服版semaglutide的年销售额峰值将达到15亿美元。
首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准
今日，业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性（
说你行你就行：FDA批准首款杜氏营养肌不良症（DMD）药物Eteplirsen
【新闻事件】：昨天FDA批准了首款DMD药物，SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys51），用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型（可从商品名看出），这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7
911事件转眼15年 有很多人逃过灾难却没战胜癌症
2001年9月11日，恐怖分子劫持美国民航4架客机，两架撞毁纽约世贸中心“双子大厦”，一架撞塌华盛顿五角大楼的一角，一架坠毁。这一系列袭击导致3000多人死亡，并造成数千亿美元的经济损失。15年过去了，那场震惊世界
这款中药注射剂，新增8大不良反应，新生儿、幼儿禁用！
茵栀黄注射液每年几亿的销售额，其中有很多是新生儿消费的，主要用于退黄疸，包括注射液！8月31日，国家食药监总局修改茵栀黄注射液药品说明书，在禁忌项下标注“新生儿、幼儿禁用”。这是和睦家药房医院主任冀连梅
从韩春雨事件谈什么是科学
对古希腊哲学家来说，科学的方法就是用不带任何个人主观意愿的观察这个世界（look-and-see），然后提出合理的假设。例如，亚里士多德观察到的所有天鹅都是白色的，于是他做出了结论：所有的天鹅都是白色的。但是后来发现，在当时还不知道其存在的澳洲还有着黑天鹅，于是亚里士多德的假设才被证伪，虽然结论被证明是错误的，但并不能说这个结论是不科学的，更不能说是假的。
PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。