Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑！杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Adv Sci丨浙江大学朱成梁/蒋莉/曹戟揭示其在巨噬细胞中去乙酰酶非依赖性促炎功能
在这项研究中，发现了HDAC7以前未被探索的、不依赖去乙酰化酶的促炎作用，并报道了第一个体内有效的HDAC7特异性降解剂B4。
2024-08-04
Nature子刊：王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9
该研究应用噬菌体辅助进化，开发出一种紧凑型Cas9核酸酶——SlugCas9-NNG，其能够识别简单的NNG PAM序列，进一步扩大了基因编辑靶向范围。
2023-12-07
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
2023-05-30
中国农业大学：MDM2拮抗剂可以促进CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑
聚集的规则间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9核酸酶（CRISPR-Cas9）系统成为一种强大的工具，可以对真核生物基因组进行有针对性和有效的修饰。
2023-03-22
中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具
CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术，在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。
2023-01-03
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割
2022-12-31
Nature：一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法
最近几年，CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索，它可以精准编辑患者特定基因，并与腺病毒载体（AAV）结合，快速有效地激活免疫系统，以对癌细胞发起攻击。然而，由于个体间存在差异，导致现有疗法
2022-11-22