首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%，并且得到维持。
CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9，俗称“基因剪刀”，是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的（几乎）任何位置，从而修改或灭活一个基因。
现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常
染色体非整倍性（染色体数目的增加或减少）和染色体截断，是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果，因此，在临床应用中，应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血申请!
Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
Nature：重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计，使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍，同时保持与原始的Cas9版本一样的效率，使得它可能更加安全。
Nature：重新设计Cas9蛋白，解决脱靶问题，让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
CRISPR/Cas9基因编辑在肿瘤中的应用现状及前景
在原核生物中，成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)系统提供了对质粒和噬菌体的适应性免疫。该系统启发了强大的基因组工程工具CRISPR/CRISPR相关核酸酶9(CRISPR/Cas9)基因组编辑系统的开发。
BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl在美欧申请扩大适应症：治疗非输血依赖性β地中海贫血!
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
基因魔剪CRISPR/Cas9技术或能增强声动力疗法在治疗肝细胞癌上的有效性
2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --声动力疗法(Sonodynamic therapy，SDT)能利用超声波与药物的结合，在肿瘤位点释放有害的活性氧（ROS），然而，这种疗法并没有十分有效，因为癌细胞会激活抗氧化剂防御系统来对抗ROS。近日，一篇发表在国际杂志ACS Central Science上题为“Ultrasound-Control