PNAS：程强等破解器官选择性mRNA递送系统的机制，大大扩展mRNA和CRISPR技术应用范围
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前，所有正在研制或批准临床使用的新冠
Molecular Therapy: Nucleic Acids 【选择性剪接】PHF5A通过TEAD2选择性剪接促进大肠癌进展
选择性剪接(AS)是转录后基因调控的普遍机制之一。这一过程能够从单个基因产生多个RNA转录本，并使蛋白质组多样化。
Cancer Res: 基于ASO的PKM剪接切换治疗抑制肝癌生长
M2丙酮酸激酶(PKM2)亚型在大多数癌症中表达上调，并在Warburg效应的调节中起着关键作用，Warburg效应的特点是能量代谢更倾向于有氧糖酵解而不是氧化磷酸化。PKM2是PKM基因的选择性剪接异构体，是潜在的治疗靶点。
Science封面报道：注射mRNA直接生成CAR-T，有效修复心脏功能
宾夕法尼亚大学Perelman医学院的科学家们在Science杂志以封面论文的形式发布了CAR-T治疗心脏损伤的突破成果。研究显示，通过注射包含mRNA的CD5靶向脂质纳米颗粒（LNP），能够在体内完整地产生治疗性CAR-T细胞。对心脏疾病小鼠模型的分析表明，这种创新的治疗方法能够成功减少纤维化以及恢复心脏功能。这项成果不仅代表了CA
Blood Cancer Discov：急性淋巴细胞白血病中的异常RNA剪接事件导致免疫治疗抵抗性
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院的研究人员发现编码表面抗原CD22的mRNA的异常剪接导致儿童B淋巴细胞白血病（B-ALL）中这种蛋白的下调，使恶性肿瘤细胞对靶向CD22的免疫疗法的效果产生抵抗性。这些发现可能让肿瘤学家对新患者进行筛查，看他们的白血病细胞是否含有选择性剪接的CD22 mRNA变体，从而揭示哪些患者可能对抗CD22疗法没有反应而需要其他的治疗方案。
Cell：新研究揭示是什么让新冠mRNA疫苗有效预防严重的COVID-19
在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院和圣犹大儿童研究医院的研究人员揭示了mRNA疫苗所引发的免疫反应的特性。该研究显示，Pfizer/BioNTech疫苗强烈而持久地激活了一类辅助免疫细胞，协助产生抗体的B细胞产生大量日益强大的抗体，并且还推动了某些类型的免疫记忆的产生。
注射脂质纳米颗粒封装的mRNA在体内产生CAR-T细胞，可显著逆转心脏纤维化
在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员发现类似于基于信使RNA（mRNA）的COVID-19疫苗，一种实验性免疫疗法只需注射一次mRNA就能暂时重编程患者的免疫细胞以攻击特定靶标。
Nature子刊：董一洲团队开发仿生纳米颗粒递送mRNA，增强癌症免疫治疗
针对T细胞共刺激受体的抗体目前已被开发用来激活T细胞免疫，并在癌症免疫治疗中应用。然而，肿瘤浸润性免疫细胞往往缺乏共刺激分子的表达，这可能阻碍抗体介导的免疫治疗。癌症免疫治疗包括多种刺激抗肿瘤免疫反应的方法，包括癌症疫苗，基于细胞的治疗，免疫检查点阻断，单克隆抗体，基于mRNA的免疫治疗和纳米颗粒介导的免疫治疗。特别是，免疫检查点抑制
COVID-19 mRNA疫苗！辉瑞/BioNTech向欧盟提交Comirnaty 12-15岁人群长期数据：疫苗效力达100%!
2228例试验参与者中，30例有症状COVID-19病例均来自安慰剂组，Comirnaty组为0例。