LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗，持久性如何？
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
Cell 子刊:蜘蛛丝增强p53抗癌能力，有望开发出广谱mRNA癌症疫苗
p53是一个拥有广泛而强大功能的抑癌基因，超过一半的肿瘤患者带有p53基因突变。p53基因突变是肿瘤发生、发展、治疗耐药性和预后不良的重要驱动力。自1979年p53基因被发现以来，就一直是分子生物学和肿瘤学的“明星分子”。在Pubmed数据库中用p53为关键词搜索，可以找到超过十万篇文献。在 Nature 杂志2017年的一项统计中，
COVID-19 mRNA疫苗！辉瑞/BioNTech在美国提交：将一剂Comirnaty额外加强针，用于≥65岁老年人群!
与接种初始加强针的个体相比，接种一剂Comirnaty额外加强针的个体，确认的感染率降低2倍、严重疾病发生率降低4倍。
FMR1可通过结合m6a标记的mRNA来调控胚胎发育
母体RNA的降解对胚胎形成至关重要，并受到母体RNA结合蛋白的严格调控。在最早期的胚胎阶段，由于合子基因组在转录上为沉默状态，早期胚胎发育完全依赖于预先装入卵母细胞的母体因子(包括RNA和蛋白质)。而在胚胎发生的后期，胚胎发育由合子基因组新合成的基因产物调控。遗传学研究表明，很大一部分母体产物对后期的胚胎发育并不是必需的，其中一些产物
Cytiva携手楷拓生物 落地规模化质粒及mRNA生产平台解决方案
全球生命科学领域的先行者Cytiva（思拓凡）与聚焦基因治疗与核酸药物的创新科技公司楷拓生物（苏州）有限公司（下称“楷拓生物”）在沪举行规模化质粒及mRNA（信使核糖核酸）生产平台解决方案项目签约仪式
呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗！莫德纳mRNA-1345启动关键3期临床研究：用于60岁及以上老年人群!
mRNA-1345是一种针对RSV的疫苗，编码一种融合前F糖蛋白，与融合后状态相比，融合前F糖蛋白可诱导更高的中和抗体反应。
Science Advances ：mRNA用于治疗骨折和骨缺损，促进骨骼再生
mRNA除了应用于传染病疫苗之外，作为一项平台技术，还有广阔的应用空间，mRNA技术领导者Moderna和BioNTech已经开始了mRNA癌症疫苗的相关研究。近日，美国梅奥医学中心的研究人员在 Science Advances 期刊发表了题为：Efficient healing of large osseous segmental defect
全球首款冻干mRNA疫苗，来自中国团队，可在25℃下长期稳定
2019年底突然暴发的新冠疫情让全世界措手不及，疫情的出现也让我们看到并见证了mRNA技术的巨大潜力。但目前只有 Moderna 和 辉瑞/BioNTech 开发的两款mRNA疫苗获批上市。稳定性是mRNA疫苗开发中面临的主要挑战之一，其稳定性主要由mRNA本身及LNP递送系统决定。目前已上市的两款mRNA疫苗——Moderna的mR
Nature Comminications ：施进军团队通过mRNA纳米颗粒恢复p53功能，增强癌症免疫治疗
自1979年被发现以来，p53基因一直是肿瘤学研究的焦点之一。在Pubmed数据库中用p53为关键词搜索，可以找到超过十万篇文献。在 Nature 杂志2017年的一项统计中，p53基因以绝对优势位列过去几十年最热门研究基因榜第一名。在多种肿瘤中，p53是一个拥有广泛而强大功能的抑癌基因，超过一半的肿瘤患者携带了p53基因突变。p53
告别针头注射：口服胶囊mRNA疫苗要来了
像大多数疫苗一样，mRNA疫苗也需要使用注射器来注射，这对于害怕针头的人来说可能是一个障碍。如果mRNA疫苗能够通过口服的方式递送，无疑能帮助人们更容易接受。然而，核酸容易降解，RNA尤其容易降解，更何况是在消化道中。如果能够克服核酸在消化道中的降解难题，除了用于口服mRNA疫苗外，还可用于将RNA或DNA药物直接输送到消化道，从而更容易治疗胃肠道疾病。近期