CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
首创抗真菌剂APX001获FDA孤儿药指定 拯救致命感染
作为一家开发用于治疗致命感染性疾病的首创药物公司，Amplyx制药2月11日宣布，美国FDA罕见病药物开发办公室已授予该公司的主要候选药物APX001孤儿药指定，用于治疗隐球菌病（cryptococcosis）。隐球菌病是一种由真菌隐球菌（新型隐球菌或加特隐球酵母）引起的肺或中枢神经系统（脑或脊髓）受累的传染病，该菌通常在环境中被发现并被吸入。由真菌隐球菌引起的脑部感染称为隐球菌性脑膜
第二代FXR激动剂EYP001治疗乙肝Ib期成功完成，将进入II期临床开发
2018年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --Enyo Pharma是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗肝脏疾病的创新药物。近日，该公司宣布已成功完成实验性FXR激动剂EYP001治疗慢性乙型肝炎（CHBV，乙肝）的Ib期临床研究。该公司已计划在2019年第一季度启动EYP001治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和乙肝的2个II期临床研究。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照I
美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
2018年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --Sutro Biopharma是一家临床阶段的药物发现、开发及制造公司，致力于利用精确的蛋白质工程及合理的设计，开发新一代的肿瘤学疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物（ADC），靶向CD47，这是一种在B细胞恶性肿瘤（如MM
科学家首次证实血浆TMB可以稳定预测免疫治疗效果
免疫治疗时代，终于迎来了满足免疫治疗需求的液体活检技术。昨天，由加州大学戴维斯分校综合癌症中心David R. Gandara，和基因泰克公司David S. Shames领衔的联合研究团队，在著名期刊Nature Medicine发表重要研究成果[1]。论文首页基于Foundation Medicine， Inc（FMI）的液体活检技术，他们首次证实血浆中肿瘤突变负荷（bTMB）可准确重复测量，
百时美Opdivo+Yervoy一线治疗高肿瘤突变负担（TMB）非小细胞肺癌在美国进入正式审查
2018年06月22日/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Opdivo（nivolumab）联合低剂量Yervoy（ipilimumab）一线治疗肿瘤突变负担（TMB）≥10个突变/兆碱基（mut/Mb）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的补充生物制品许可（sBLA），目标行动日期为2019年2月20日。此次sBLA的提交，是基于临床研究C
永展医药作用于神经元的癌性痛镇痛药NB001获批临床
日前，浙江永展医药科技有限公司收到了国家食品药品监督管理总局核准签发的《药物临床试验批件》，批准其拥有独立知识产权、自主研发的化学药1类新药NB001\NB001片进入临床试验（批件号：2018L02376，2018L02377）。什么是癌性疼痛？癌性疼痛一般是指由肿瘤直接引起的疼痛，是肿瘤患者最常见却又最难控制的症状之一。肿瘤侵犯或压迫神经根、神经干、神经丛或神经；侵犯脑和脊髓；侵犯
药明生物合作Bioasis 开发生产脑癌候选药物xB3-001
生物制药技术平台公司药明生物（WuXi Biologics， 2269.HK）与加拿大生物技术公司Bioasis（TSX.V：BTI； OTCQB：BIOAF）21日宣布首次建立战略合作，共同开发及生产Bioasis公司用于治疗脑癌的生物候选药物xB3-001。Bioasis是一家生物制药公司，自主开发了独特的xB3专利技术平台，该平台能研发透过血脑屏障（BBB）的新疗法，
NASH新药MN-001中期分析结果积极 提前结束2期临床
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛MediciNova生物医药公司今天宣布，由于在中期分析中取得了重要积极结果，MN-001（tipelukast）在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和有高甘油三酯血症的非酒精性脂肪肝病（NAFLD）中的2期临床试验提前终止。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝疾病，其特征是肝脏脂肪堆积，伴随炎症和细胞损伤。炎症可导致肝纤维化、肝硬化、门静脉高压症和肝癌，并最终导