罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2
首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）安慰剂对照II期研究（GEM-2）的积极结果，以及来自I期研究（GEM-1）的最新数据。数据发布后，公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯
Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格（PRIME）
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。
阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是
J Immunol：NF-kB参与抗HBV感染天然免疫反应
细胞内的天然免疫反应是抵抗外源病毒感染的第一道防线，其中I型与III型干扰素起着关键的作用。机关目前对于抗RNA病毒的免疫反应机制了解的比较深入，但对于肝脏抵抗DNA病毒感染的机制仍不清楚。
J immunol：MMP-25 金属蛋白酶调节NF-kB信号
炎症反应是一个复杂的天然免疫过程，它能够在多细胞生物受到外界感染时及时地给予有效保护。而过激的免疫反应则能够对机体产生损害，例如革兰氏阴性菌携带的LPS引发的热休克反应。
胡洪波博士：泛素化和非经典NF-kB信号通路在免疫反应和肿瘤免疫中的功能
，（第三届）肿瘤与免疫治疗研讨会在上海好望角大饭店隆重召开，四川大学生物治疗国家重点实验室研究员、博士生导师胡洪波发表了题为《泛素化和非经典NF-kB信号通路在免疫反应和肿瘤免疫中的功能》的精彩演讲。
Nat communication：NF-kB负向调控新机制
-氨基酸的翻译后修饰是对于酶活性具有非常重要的作用。在众多的修饰类型中，磷酸化是我们研究最多的类型。许多研究表明蛋白质的磷酸化对于其传递胞内信号具有重要的作用。最近一些研究也揭示了乙酰化对于蛋白功能的影响，然而，在非组蛋白的范围内乙酰化修饰的相关发现却十分有限。
Cell：NF-kB 105蛋白泛素化激活新机制
NF-kB是一类十分重要的转录因子，它参与了包括免疫与炎症反应，细胞存活与凋亡，增殖分化等过程。150年前左右，Rudolf Virchow发现了淋巴细胞向肿瘤内部浸润的现象，从而提出了慢性炎症与肿瘤恶化之间的联系。最近的一系列研究发现NF-kB参与了调控这一联系的内在机制。
Diabetes：中枢抑制IKKβ/NF-κB 信号通路可改善代谢紊乱
近日，来自德国的科学家在著名国际糖尿病学期刊diabetes上在线刊登了他们的一项最新研究成果，他们发现中枢神经系统中IKKβ/NF-κB信号途径会促进营养过剩诱导的代谢综合症以及相关的代谢紊乱如肥胖，瘦素和胰岛素抵抗以及II型糖尿病。