加拿大科学家揭示CF药物Kalydeco作用机制
2012年10月30日讯 /生物谷BIOON/ --加拿大多伦多病童医院的科学家近日证实，美国福泰（Vertex）制药最近获FDA和EMA批准用于治疗一种罕见形式囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）的药物Kalydeco（ivacaftor，VX-770），以一种非常规的方式发挥作用。研究结果揭示了治疗各种形式囊性纤维化的可能性。
2012-10-31
Kalydeco获CHMP支持用于治疗囊肿性纤维化疾病
2012年5月25日，Vertex制药公司宣布，Kalydeco（通用名：ivacaftor）获欧盟人用医药产品委员会（CHMP）支持，用于6岁至成年携带单拷贝囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因G551D突变的囊性纤维化疾病（CF）患者的治疗。
2012-05-28
FDA：Kalydeco获准治疗G5510突变携带者
FDA和福泰制药公司宣布Kalydeco（ivacaftor）已获准用于年龄≥6岁、携带囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因的患者，治疗其囊性纤维化（CF）的基础病因。据福泰制药称，CF患者当中大约有4%携带此突变。 Kalydeco仅对携带G551D突变的CF患者有效，而对携带2个拷贝的CFTR基因F508突变的CF患者无效，而后一种突变是导致CF的最常见突变。
2012-02-13