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美FDA批准罕见病囊性纤维化药物Kalydeco

Vertex药业今日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Kalydeco(ivacaftor)用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化(CF)患儿,这类患儿的囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因存在剪接缺陷。2017年5月该药物被批准由于其他的23项突变类型,此次批准是基于Kalydeco的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持,Kalydeco既定的安全性和

2017-08-02

FDA批准扩大Kalydeco治疗囊肿纤维症的适应人群

2017年5月23日 讯 /生物谷BIOON/ ---美国FDA在参考了Kalydeco(ivacaftor)的体外实验数据以及早期临床数据之后,批准Kalydeco(ivacaftor)可用于治疗更多的囊肿性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)的患者,该决定使Kalydeco(ivacaftor)的适应症从10个基因突变,扩展到33个。FDA药物评价及研究中心主任Janet Woodc

2017-05-23

欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症

Kalydeco价格高达30万美元/年,该药是首个靶向治疗囊性纤维化根本病因的药物。

2015-11-20

FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童

Kalydeco售价高达30万美元/人/年,位列最昂贵TOP10药物榜单第三,该药是首个靶向囊性纤维化(CF)根本病因的药物。

2015-03-20

Vertex走狗屎运:临床未达主要终点,Kalydeco却获FDA专家委员会肯定

Kalydeco定价高达30万美元/人/年,该药临床试验未达到主要终点,却意外获得FDA专家委员会肯定,Vertex公司算是走了狗屎运,如果FDA最终批准,将每年新增1.5亿销售额。

2014-10-27

欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变

福泰制药(Vertex)囊性纤维化药物Kalydeco获欧盟批准,用于携带8种非G551D门控突变的囊性纤维化(CF)患者。此前,欧盟已批准Kalydeco用于携带G551D突变的CF患者。

2014-08-03

加拿大科学家揭示CF药物Kalydeco作用机制

2012年10月30日讯 /生物谷BIOON/ --加拿大多伦多病童医院的科学家近日证实,美国福泰(Vertex)制药最近获FDA和EMA批准用于治疗一种罕见形式囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)的药物Kalydeco(ivacaftor,VX-770),以一种非常规的方式发挥作用。研究结果揭示了治疗各种形式囊性纤维化的可能性。

2012-10-31

FDA警告留心囊性纤维化药物Kalydeco与白内障的可能相关性

2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --FDA警告医生、家长及患者留心药物Kalydeco相关的白内障(cataract),该药是今年早些时期获批的突破性囊肿性纤维化治疗药物。 FDA称,该警告是基于药物制造商Vertex在幼年大鼠试验中所观察到的白内障案例。该项研究,旨在表明Kalydeco对于2岁以下儿童的安全性。白内障是眼睛晶状体的浑浊,能够破坏视觉。

2012-09-01

Kalydeco获CHMP支持用于治疗囊肿性纤维化疾病

2012年5月25日,Vertex制药公司宣布,Kalydeco(通用名:ivacaftor)获欧盟人用医药产品委员会(CHMP)支持,用于6岁至成年携带单拷贝囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因G551D突变的囊性纤维化疾病(CF)患者的治疗。

2012-05-28

FDA:Kalydeco获准治疗G5510突变携带者

FDA和福泰制药公司宣布Kalydeco(ivacaftor)已获准用于年龄≥6岁、携带囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因的患者,治疗其囊性纤维化(CF)的基础病因。据福泰制药称,CF患者当中大约有4%携带此突变。 Kalydeco仅对携带G551D突变的CF患者有效,而对携带2个拷贝的CFTR基因F508突变的CF患者无效,而后一种突变是导致CF的最常见突变。

2012-02-13