Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
Nature：揭示细菌的III 型 CRISPR 系统通过将 SAM和ATP偶联在一起来对抗噬菌体感染
CRISPR 系统广泛存在于原核生物，可提供针对可移动遗传因子的适应性免疫。III 型 CRISPR 系统具有一个称为Cas10的特征基因，它利用 CRISPR RNA 检测非自身 RNA，激活具有酶
ESMO 2023 | TROPION-Breast01 III期试验发布最新结果：与化疗相比，Datopotamab deruxtecan显著延长HR 阳性、HER2低表达或阴性乳腺癌患者的无进展生存期
第一三共研发部全球负责人Ken Takeshita表示：“TROPION-Breast01试验发布了这些具有统计学意义和临床意义的结果，证明datopotamab deruxtecan可以成为HR阳性
研究揭示亚细胞定位对RNA聚合酶III命运调控的决定性作用
哺乳动物细胞核中的基因转录过程由三种RNA聚合酶复合物（Pol I、II、III）相互协同完成。其中，RNA聚合酶III（Pol III）不仅是细胞核内转录tRNA、5S rRNA、SINEs等短基因
First in class社恐新药III期研究公布积极结果
8月7日，Vistagen公布了PH94B（fasedienol）治疗社交恐惧症的III期PALISADE-2研究的积极结果。
精神分裂症新药ulotaront两项III期研究未达到主要终点
7月31日，住友制药和大冢制药共同宣布，其在研ulotaront（SEP-363856）治疗急性精神分裂症的两项III期DIAMOND 1和DIAMOND 2研究未达到主要研究终点。
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
恩美曲妥珠单抗组合疗法二线治疗HER2阳性乳腺癌III期研究达PFS主要终点
8月16日，Seagen宣布，TUKYSA（tucatinib，妥卡替尼）联合HER2 ADC药物Kadcyla（恩美曲妥珠单抗）治疗既往接受过紫杉烷和曲妥珠单抗治疗的不可切除、局部晚期或转移性HER
科伦博泰TROP2-ADC（SKB264，MK-2870）治疗局部晚期、复发或转移性三阴乳腺癌的III期临床试验达主要终点
科伦博泰于近期召开了独立数据监查委员会（IDMC）会议，对SKB264的III期临床试验期中分析数据进行了审阅，IDMC决议表明该研究达到了主要研究终点独立评审委员（IRC）评估的无进展生存期（PFS
O药+化疗一线治疗晚期尿路上皮癌III期研究达OS和PFS双重主要终点
7月11日，百时美施贵宝（BMS）宣布，III期CheckMate-901临床试验的子研究（sub-study）在最终分析中达到了盲态独立中心审阅委员会（BICR）评估的总生存期（OS）和无进展生存期