研究揭示Cas9切割DNA及其被AcrIIC3抑制的分子机理
CRISPR/Cas系统是广泛存在于细菌和古菌中抵抗病毒、质粒等外源核酸的获得性免疫系统。II型的Cas9在RNA的介导下可以特异性识别、切割dsDNA，具有可编辑性，因此被广泛用作基因编辑工具。由于其重要性，Cas9被系统地研究，大量的文献报道了Cas9的原子分辨率结构、单分子测量结果、分子动力学模拟计算结果，阐明了Cas9切割DNA的分子机理。但是，之前发表的Cas9结构中，切割目的DNA的H
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期研究成功，显著降低LDL-C！
2019年11月19日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）中的第二项，结果显示，一年2次皮下注射给药300mg in
2019年10月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年10月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (W
PNAS：构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF
2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上，论文标题为“Rationally en
Mol Ther：科学家有望利用CRISPR-Cas9技术成功治疗宫颈癌
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中，来自格里菲斯大学的科学家们通过研究借助CRISPR-Cas9技术利用隐形纳米颗粒成功在体内靶向作用并对小鼠的宫颈癌进行了治疗。图片来源：Griffith University研究者Nigel McMillan教授说道，这是我们第一次使用基因编辑技术来成功治疗癌症的例子；这
2019年9月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年9月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi
CRISPR-Cas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR- Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿瘤免疫治疗的操作难度，同时也极大促进了肿瘤免疫治疗研究的发展。因此，本文就其在CAR-T、免疫检查点、抗
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
Nat Commun：新研究发现细菌中的Crispr-Cas9防御系统
2019年9月25日 讯 /生物谷BIOON/ --借助高度先进的显微镜和同步加速器，哥本哈根大学的研究人员对细菌防御其他细菌和病毒的分子机制提出了开创性的见解。相关结果发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上。这一发现可能会成为将来与疾病作斗争的重要基石。研究人员已经证明，被病毒攻击的细胞如何激活称为COA（环状寡聚腺苷酸）的分子，而COA则激活称为CSX1的所谓蛋白
III期临床研究CheckMate -9LA达到主要研究终点，与单独化疗相比，欧狄沃®（纳武利尤单抗）与低剂量伊匹木单抗联合化疗用于肺癌一线治疗，患者总生存获益
2019年10月22日,百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）今日宣布，一项名为CheckMate -9LA的关键III期临床研究达到主要研究终点，该研究旨在评估欧狄沃（纳武利尤单抗）与低剂量伊匹木单抗联合两个周期的化疗，一线用于晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗效果。根据预先设定的期中分析结果，患者总生存 (OS) 获益显著。研究的对照组为单用化疗（最多四个周期，后可选择性进行维持治疗）。