发现第三种CRISPR-Cas系统，显著降低脱靶效应
2019年1月24日/生物谷BIOON/---来自原核生物CRISPR/Cas系统的酶已被用作可编程的和高度特异性的基因组编辑工具。目前的基因组编辑技术集中在II型CRISPR-Cas系统上，该系统含有单个用于DNA切割的蛋白效应核酸酶。然而，到目前为止，仅有两个II型核酸酶家族用于人细胞中的基因组编辑：Cas9，即一种由两个向导RNA（gRNA）引导的核酸酶，含有两个核酸酶结构域：HNH和Ruv
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
Cell子刊：使用CRISPR-Cas9可恢复化疗药物治疗肺癌的疗效
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在美国，肺癌是癌症死亡的主要原因。通过显著延缓肺癌进展，一些化疗药物有助于让患者出现病情缓解或者至少存活更长时间并具有更好的生活质量。但是，一些患有非小细胞肺癌（最为常见的肺癌形式）的患者对化疗药物产生耐药性，或者在接触它们后产生耐药性。肺癌中的一些基因有助于这种癌症对用来治疗它的一线化疗药物产生耐药性。在一项新的研究中，来自美国克里斯蒂安娜卫生保健
Nucleic Acids Res：揭示CRISPR-Cas9基因编辑为何遭遇失败
2018年12月31日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑工具的出现使得基因编辑变得非常容易。不幸的是，人们近期发现这种分子工具不如之前认为的那么精确。它可能导致细胞DNA中不需要的突变产生。如今，在一项新的研究中，来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员鉴定出一种当CRISPR-Cas9使用不当时导致这些不需要的突变产生的机制。这可能导致休眠的基因表达，因而可能是非常危险的。基于这
Eur J Neurosci：经过CRISPR/Cas9n编辑的干细胞有望治疗帕金森病
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法（cell replacement therapy）的疗法。专家们希望这种涉及将健康细胞移植到被帕金森病破坏的
PLoS Pathog：吉林大学欧阳红生课题组利用CRISPR/Cas9和RNAi开发出抵抗猪瘟病毒的转基因猪
2018年12月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，我国吉林大学的欧阳红生（Hongsheng Ouyang）课题组培育出免受猪瘟病毒（classical swine fever virus, CSFV）感染的转基因猪。正如这些作者所指出的那样，这些转基因猪要比商业上的疫苗接种具有潜在的益处，并且可能降低与猪瘟相关的经济损失。相关研究结果于2018年12月13日发表在PLoS Pat
第一三共与Esperion签署9亿美元协议，获bempedoic acid欧洲权益
2019年1月14日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共欧洲子公司Daiichi Sankyo Europe近日宣布与美国生物制药公司Esperion Therapeutics签订了一项独家许可协议，允许Daiichi Sankyo Europe在欧洲经济区和瑞士销售降胆固醇新药bempedoic acid以及bempedoic acid/伊折麦布（ezetimibe）复方片。Daiic
2018年12月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年12月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 2018年11月26日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过
运动可使思维障碍老人大脑“年轻”9岁
运动才是“包治百病”！根据12月19日发表在《American Academy of Neurology》的一项研究：有氧运动，如每周步行三次或骑自行车35分钟，可以改善患有认知障碍的老年人的思维能力。神奇的是，这项研究强势证明，运动六个月后，参与者的思维测试成绩相当于逆转了近九年的衰老！该研究涉及160名平均年龄为65岁的人，这些参与者均患有可能会引起心脏问题的疾病，如高血压等；所有
最成功的单抗药物都有这9大特征
开发一种可带来重大医学进步的治疗性抗体通常需要复杂、漫长、成本高昂的过程。在开始生产单克隆抗体（mAb）时，还必须要考虑到许多标准。不过，通过预测药物发现过程的每个阶段存在的潜在挑战，仍然有可能优化一个抗体药物的上市机会。以下是国外生物技术GEN网站列出最成功mAb所共有的9大特征：1、最佳的抗原亲和力抗体的结合亲和力取决于抗原与抗体可变区的匹配程度，这可以通过解离常数（KD）亲和力测