2款银屑病药物！利奥制药IL-17RA抑制剂Kyntheum疗效比强生IL-12/23抑制剂Stelara更持久
2019年04月26日/生物谷BIOON/--丹麦药企利奥制药（Leo Pharma）近日在法国巴黎举行的第6届国际皮肤炎症与银屑病组织（SPIN）国际大会上公布了抗炎药Kyntheum（brodalumab）治疗中度至重度斑块型银屑病患者的新数据。这些数据显示，在52周治疗期间，与接受强生抗炎药Stelara（ustekinumab）治疗的患者相比，接受Kyntheum治疗的患者中有更高比例的患
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
2019年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi
研究人员拓展Cas12a基因编辑工具盒并优化其编辑效率
近年来CRISPR基因编辑工具的出现，依靠其简单、快速、高效等优势，极大地优化了基因工程的操作方法和手段，并且为基因治疗等领域带来了变革。目前，科学家已经鉴定出6种类型、20余亚类的CRISPR系统。但是，只有Cas9、Cas12a和Cas12b三种系统被成功改造为基因组编辑工具。其中，Cas12a作为第二种用于哺乳动物基因组编辑的CRISPR系统，其自身独特性，使得Cas12a与Ca
Nat Biotechnol：开发出更加高效的CRISPR–Cas12a变体
2019年2月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院、哈佛医学院和麻省理工学院的研究人员设计了能够靶向更广泛的前间隔序列邻近基序（protospacer adjacent motif, PAM）的Cas12a变体。相关研究结果于2019年2月11日在线发表在Nature Biotechnology期刊上，论文标题为“Engineered CRISPR–Cas12a
12周减重2.3公斤 糖尿病新药2期结果积极
作为一家专注于为各种代谢疾病研发新药的生物医药公司，Zafgen日前公布了其第二代MetAP2抑制剂ZGN-1061在2型糖尿病患者中的2期临床试验数据，血糖控制、安全性和耐药性等各项主要目标结果积极，并确定了有效剂量的最可能范围。Zafgen公司利用其专有的甲硫氨酸氨肽酶2（MetAP2）生物平台，基于该靶点的通路机制为多种常见和罕见代谢疾病开发新药。ZGN-1061是该公司一款用于
2018年12月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年12月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 2018年11月26日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过
两篇Science首次发现阻断CRISPR/Cas12a的抗CRISPR蛋白
2018年9月8日/生物谷BIOON/---古生菌和细菌的CRISPR/Cas系统保护它们的宿主免受噬菌体和其他的可移动遗传元件的影响。根据最新的分类标准，CRISPR/Cas系统可分为两大类：第1类CRISPR/Cas系统和第2类CRISPR/Cas系统。第1类CRISPR/Cas系统分为I型CRISPR/Cas系统（标签基因为Cas3）、III型CRISPR/Cas系统（标签基因为Cas10）
上海生科院发现CRISPR/Cas12a切割ssDNA的新活性
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会3月12日，中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所赵国屏研究组的最新研究成果，以CRISPR-Cas12a has both cis- and trans-cleavage activities on single-stranded DNA（《Cas12a兼具顺式和反式单链DNA切割活性》）为题，在线发表在Cell Research上。
2018年2月CRISPR/Cas最新研究进展
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月28日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的2月