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LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?

  以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2

2022-03-08

Nat Commun:新模型首次揭示了CRISPR-Cas9的DNA切割行为

在一项新的研究中,来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员提出了一种基于物理的模型,它建立了一个关于CRISPR-Cas9基因编辑如何运作的定量框架,并允许他们预测在哪里、以何种概率以及为何会发生靶向错误,即脱靶。这项研究使我们首次对当今最重要的基因编辑平台背后的机制有了详细的物理了解。

2022-03-30

Cell:新型CRISPR成像技术平台Perturb-map或能揭示控制机体肿瘤免疫力的特殊基因

来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新技术,其或能以此前不可能实现的规模和分辨率将特定基因与复杂的肿瘤特征联系起来,相关研究结果或有望帮助开发出针对抗癌药物的新方法。

2022-03-20

Cell子刊:陈斯迪团队利用CRISPR筛选,发现增强CAR-T效果新手段

CAR-T细胞疗法通过将肿瘤检测分子引入T细胞来利用对癌症的免疫反应。在过去十年中,FDA批准了六种CAR-T细胞疗法来治疗B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤。尽管早期的治疗取得了成功,但随着时间的推移,治疗的有效性往往会降低,这已经开始寻找增强T细胞功能的方法。目前还没有批准的CAR-T细胞疗法来治疗实体瘤。美国耶鲁大学遗传学副教授陈斯迪团队在 Cell 子刊 C

2022-03-12

张锋团队胜诉,被认定为发明了CRISPR真核基因编辑

  在围绕CRISPR基因编辑技术的专利纠纷中,美国专利商标局做出了有利于张锋所在的博德研究所团队的裁决。美国专利商标局已经确定博德研究所团队是第一个发明CRISPR-Cas9来编辑人类细胞并用于制造药物的团队,而不是诺奖得主 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 所属的CVC团队。这一裁定指出

2022-03-03

CRISPR/Cas9基因编辑在肿瘤中的应用现状及前景

在原核生物中,成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)系统提供了对质粒和噬菌体的适应性免疫。该系统启发了强大的基因组工程工具CRISPR/CRISPR相关核酸酶9(CRISPR/Cas9)基因组编辑系统的开发。

2022-03-01

Molecular Cell :清华大学刘俊杰团队开发小型、高效CRISPR基因编辑工具

  CRISPR-Cas系统已经被广泛开发并应用于各类细胞和组织的遗传或表观遗传编辑,相关技术亦被逐步用于农业育种、人类疾病治疗及生物能源生产等方面,是未来生物科技发展的重要领域。但经过近十年的研究,仅有Cas9和Cas12a这两类酶能被用作高效的基因编辑工具。其中,常用的SpyCas9和AsCas12a蛋白分子量大,超过1300个氨基酸

2022-03-02

iScience :首次在蜱虫中进行CRISPR-Cas9基因编辑

  蜱虫(Tick)是一种传播人兽共患病的重要媒介。作为严格的吸血性节肢动物,蜱几乎可以叮咬陆地上所有的动物,且吸血时间长、吸血量大、生活史复杂。这些特点使蜱携带了最广泛的病原体种类,包括病毒、细菌、真菌、寄生虫;传播40余种疾病,如莱姆病、森林脑炎、克里米亚-刚果出血热、发热伴减少综合征、立克次体病、无形体病、巴贝西虫病等,可导致死亡或

2022-02-18

Nature Communications :CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变

  CRISPR-Cas9是对微生物、动植物,以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域,CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症,乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰,而没有产生意外的变化。在进行CRISPR基因编辑时,脱靶性是一个重点关注的问题,因为这可能会破坏其他功能基因从而带

2022-02-09