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基于CRISPR技术的临床疗法或会损伤机体细胞的基因组!

研究人员在调查这种技术对免疫系统白细胞的影响时,发现了在高达10%的所治疗的细胞中都会出现相当大比例的细胞遗传物质的丢失,这种损失或许会导致细胞基因组的不稳定,从而诱发癌症。

2022-07-29

LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化

骨骼动态平衡对生活质量至关重要,因为健康的骨骼对活动能力至关重要,而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折,导致长期残疾和死亡。

2022-07-06

手握新一代LNP技术,新锐完成1.2亿美元B+轮融资,拜耳、安进支持

基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和Matrix Capital Management附属公司

2022-07-04

LNP实现器官特异性靶向,ReCode公司完成2亿美元B轮融资,推进两项mRNA疗法临床试验

ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP,可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物,而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。

2022-07-05

Jennifer Doudna最新研究:基于CRISPR的新型RNA敲低工具问世,效率更高、脱靶更低

Csm 介导的 RNA 敲低兼具 Cas13 和 shRNA 策略的优点:同时拥有 Cas13 稳健的敲低和细胞核靶向能力,以及 shRNA 的最小的脱靶和细胞毒性。

2022-07-04

新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果

这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径

2022-07-04

格力、云锋基金、中汇投资领投,舒桐医疗完成数千万元融资,推进基于CRISPR技术的诊断、治疗和CRO服务

近日,珠海舒桐医疗科技有限公司(以下简称:舒桐医疗)完成数千万元融资,本轮融资由云锋基金、格力集团产投公司联合领投,中汇投资、善治投资跟投。

2022-07-08

Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

这项研究成果仍是令人兴奋,它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体(bNAbs)将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。

2022-06-22

Science长文报道:下一代mRNA疫苗开发关键——LNP

脂质纳米颗粒(LNP)是mRNA药物常用的载体。目前,BioNTech/辉瑞和 Moderna的mRNA疫苗都采用LNP作为运输载体,这是这些疫苗成功的关键要素之一。

2022-05-23

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20