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Genome Biol:利用CRISPR-SKIP跳过基因中的特定外显子,有望治疗多种遗传疾病

2018年8月25日/生物谷BIOON/---在哺乳动物细胞中,基因被分解成被称为外显子的片段,这些外显子散布在非编码DNA区域中。当细胞中的转录复合物将一个基因转录成RNA接着将其翻译为蛋白时,DNA序列中存在的信号表明哪些部分是外显子,哪些部分不是这个基因的一部分。细胞将从编码部分(即外显子)转录的RNA拼接在一起,得到一个连续的RNA模板,用来制造蛋白。CRISPR基因编辑技术通常通过在靶基

2018-08-25

Metab Eng:开发出基于CRISPR/Cas9的CasPER,高效地对酶进行基因改造

2018年8月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自丹麦技术大学、美国劳伦斯伯克利国家实验室、加州大学伯克利分校和中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员开发出一种基于CRISPR/Cas9的方法,从而能够灵活地对必需的酶和非必需的酶进行基因改造。这有很多应用,包括开发产生基于生物的药物、食品添加剂、燃料和化妆品的方法。相关研究结果发表在2018年7月的Metabolic Engin

2018-08-24

科学家揭示CRISPR/Cas9切口全新连接机制,未来有望实现精准连接

从2013年张锋[1]和George Church[2]第一次使用CRISPR-Cas9编辑人体细胞算起,这项技术在人体细胞中的使用已经走过5个年头。虽然CRISPR被科学家使用的很溜,并已经走到临床试验阶段;但我们对Cas9的切割原理和切割后细胞修复机制的了解还比较少,甚至可以说它们还是个黑盒子。前不久,上海交通大学吴强教授课题组在Molecular Cell上发表了一篇文章,他们发现Cas9切

2018-08-23

Nature再次关注:CRISPR能否修复人类胚胎中的基因突变?

  2017年,来自于俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov团队在《Nature》上发文,首次利用CRISPR-Cas9技术成功修复人类胚胎中的一种致病突变。这一由来自中国、美国、韩国的科学家们合力完成的研究有望证明人类能够安全、有效地纠正遗传性疾病的缺陷基因。虽然这些被修改过的胚胎并未被允许继续发育,更谈不上移植入母体子宫,但是这一研究依然是一个里程碑。

2018-08-13

Science:利用CRISPR构建出的突变条形码记录每个细胞的发育历史

2018年8月12日/生物谷BIOON/---所有人的生命都起源自单个细胞(即受精卵),这个细胞重复地进行分裂,从而产生两个细胞,然后是四个细胞,然后是八个细胞,一直到组成新生儿的大约260亿个细胞。发育生物学的一大挑战是追踪这260亿个细胞是如何和何时从一个受精卵中产生的。迄今为止,这个领域到只能捕获和分析这个发育过程的快照。如今,在一项新的研究中,来自美国哈佛大学怀斯生物启发工程研究所、哈佛医

2018-08-12

Nature:对人胚胎进行CRISPR/Cas9基因编辑会导致大片段DNA缺失

2018年8月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自澳大利亚阿德莱德大学、南澳大利亚健康与医学研究所、拉筹伯大学、新加坡-麻省理工技术研究联盟和美国天普大学的研究人员发现了实现胚胎基因编辑潜在益处的一个重大障碍。相关研究结果发表在2018年8月9日的Nature期刊上,论文标题为“Large deletions induced by Cas9 cleavage”。论文通信作者为阿德

2018-08-10

利用CRISPR/Cas9成功地修复人胚胎中的基因突变?多篇Nature论文针锋相对

2018年8月12日/生物谷BIOON/---去年,美国俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov及其团队在Nature期刊上发表一篇论文[1],声称已通过基因手段对胚胎中的基因突变进行修复,如今在Nature期刊上又发表一篇论文[2],为这种成功修复提供更多的证据。与此同时,另外两个研究团队在同一期刊上发表论文对这种新证据提出质疑。去年,Mitalipov团队在一篇论文[1]中

2018-08-12

Mol Cell:新研究让CRISPR基因编辑更加安全和更加精确

2018年8月7日/生物谷BIOON/---近年来最重要的科学进步包括利用一种快速的负担得起的CRISPR技术发现和开发对生物进行基因改造的新方法。如今,在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员表示他们对这种技术进行简单地改进,这将导致它更准确地和更安全地进行基因编辑,从而为足以安全地在人体中进行基因编辑打开大门。这些研究人员发现确凿的证据表明作为当前用于CRISPR基因编辑的最

2018-08-07

CRISPR成长的烦恼?破解CRISPR引发的癌症恐慌

2018年7月28日/生物谷BIOON/---在仅六年的时间里,CRISPR基因编辑已经历了一系列争议,包括引人注目的专利纠纷和对人类胚胎进行编辑(Nature, 2017, doi:10.1038/nature23305)引发的激烈伦理争论。最近,对这种DNA编辑工具基本安全性的担忧使得人们怀疑它精确地永久性修复遗传病的潜力。通常,在小鼠或人类细胞系中进行的临床前研究中提出的安全性问题并未获得如

2018-07-28

Nature:利用CRISPR让一个靶基因在一天之内经历整个进化过程

2018年8月7日/生物谷BIOON/---生命是极其多样化的。通过服用抗生素来阻止感染或使用酵母酿造啤酒,我们正在使用通过自然进化产生的有用产品和过程。但是,当我们想要的性状在自然界中无法找到时会发生什么?在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校创新基因组学研究所的研究人员开发出一种利用进化力量的变革型新方法。相关研究结果于2018年8月1日在线发表在Nature期刊上,论文标题为“CRIS

2018-08-07