Nature子刊：利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制
2018年11月21日/生物谷BIOON/---在自然界中，CRISPR/Cas9通过记录入侵者的DNA来增强细菌的免疫防御。这让细菌能够识别和攻击再次到来的相同入侵者，但是科学家们一直在竞相改进基因组编辑工具CRISPR/Cas9来修复导致遗传疾病的突变并在实验室实验中操纵DNA。如果科学家们能够将这种基因组编辑工具运送到体内正确的细胞中，那么它有潜力阻止遗传疾病。然而，障碍仍然存在，特别是在高
利用机器学习算法准确地预测细胞如何修复CRISPR诱发的DNA断裂
2018年11月9日/生物谷BIOON/---当双螺旋DNA因损伤（比如X射线暴露）发生断裂时，细胞中的分子机器会开展基因“自动校正（auto-correction）”，从而将基因组重新连接在一起，但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Cas9编辑基因能够在特定位点上让DNA发生断裂，但是这可能会
利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死
2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年，全世界至少有300万人死于心源性猝死（sudden cardiac death，也称心脏性猝死）。在美国，这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见，但是年轻人也受到很大影响。在1～40岁的年龄组中，每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中，遗传性心脏病，包括遗传性心律失常，导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中，美国
2018年10月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年10月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的10月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或
Nat Med：人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗？
2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果，这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望，近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应，结果发现，人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力，如今研究人员正在开发多
发现迄今为止最小的功能性CRISPR系统---CRISPR-Cas14
2018年10月20日/生物谷BIOON/---一群古老的包含地球上一些最小生命形式的微生物也拥有迄今为止发现的最小的CRISPR基因编辑系统。在这种基因编辑系统中，一种称为Cas14的蛋白与Cas9存在着亲缘关系，但在大小上仅为后者的三分之一。Cas9是革命性基因编辑工具CRISPR-Cas9中的一个发挥作用的蛋白组分。虽然Cas9是从细菌中分离出来的，但是Cas14是在一群古细菌---细菌的原
美国首例CRISPR疗法获批临床
Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置，并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请（IND）。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。两家公司最初在今年4月提交了IND，以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时，美FDA搁置了CTX001的I
开发出让基因组重新组装的CRISPR-GO技术
2018年10月14日/生物谷BIOON/---大多数哺乳动物细胞含有一个细胞核，这个细胞核中容纳的DNA如果拉成直线的话则长6英尺以上。这种遗传物质决定着细胞的命运，而且如果它处于不合适的位置或者遭受损伤的话，那么它能够导致疾病。之前的研究已表明DNA倾向于在细胞核的某些区域聚集在一起。然而，这种放置如何影响DNA的功能仍然是不清楚的。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员通过解除CRI
Nature医学揭示：改良版CRISPR新进展 有望实现产前编辑
CRISPR基因编辑技术有很大的作为，科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日，《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章，揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是，其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。1、论文一：纠正成年小鼠的苯丙酮尿症来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮
新研究挑战用于构建条件性基因敲除小鼠的CRISPR方法
2018年10月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个由全球17个实验室组成的联盟提供的结果与一项高度引用的研究[1]---它描述了一种利用CRISPR构建条件性基因敲除小鼠的技术---相矛盾。这项新的研究表明与那项原始的研究[1]相比，这种技术的效率要低得多。相关研究结果[2]于2018年9月1日发表在预印本服务器bioRxiv上，论文标题为“Re-Evaluating One-s