CRISPR/Cas技术最新进展：保持DNA完整而又激活靶基因
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会基因编辑技术CRISPR/Cas系统因其操作简便、能高效精准的在特定位点对DNA进行切割和编辑，近年来一直是生物技术领域的研究热点。CRISPR/Cas是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御机制，用来对抗病毒和外源DNA的入侵。其中Cas (CRISPR associated protein)是一种核酸内切酶，在含有与靶标DNA互补序列
Cell Rep：解释为何CRISPR-Cas9存在脱靶效应
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月18日/生物谷BIOON/---Cas9蛋白的发现简化了基因编辑，甚至可能在不远的将来消除很多遗传性疾病。利用Cas9，科学家们能够切割细胞中的DNA，从而校正发生突变的基因，或者将新的遗传物质导入到这个新被切开的位点上。最初，CRISPR-Cas9系统似乎是非常准确的。然而，如今，显而易见的是，Cas9有时也切割与它靶向的序列相类似的其
会动的纳米马达让CRISPR-Cas-9钻进癌细胞心窝进行基因编辑！
2018年2月20日讯 /生物谷BIOON /——在癌症研究领域，“Cas-9–sgRNA”复合物是一种有效的基因编辑工具，但是其穿过细胞膜接触肿瘤细胞基因组的能力非常低。来自美国和丹麦的科学家们现在开发了一种可以运动的纳米马达，可以有效输送并释放这种基因魔剪系统。在这篇发表于《Angewandte Chemie》的文章中，研究人员详细描述了他们开发的超声驱动的纳米马达。图片来源：Wiley-VC
两篇Cell表明利用一种基于CRISPR/Cas9的技术有望治疗脆性X染色体综合征
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月22日/生物谷BIOON/---脆性X染色体综合征（fragile X syndrome）是男性智力残疾的最常见原因，其中每3600名出生的男孩中就有一人受到影响。这种综合征还能够导致自闭症状，如社交和沟通障碍，以及注意力问题和活动过度。目前，这种疾病是无法治愈的。脆性X染色体综合征是由X染色体上的FMR1基因发生突变引起的。甲基化会阻止
利用基于CRISPR/Cas9的DNA标记技术观察动态的DNA舞蹈
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月18日/生物谷BIOON/---DNA在转录期间发生抽动，让相距较远的基因组区域接触，从而增强基因表达。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员开发出一种新的方法来标记单个非重复性的DNA序列。相关研究结果于2018年1月25日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Transcription-coupled changes i
新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会来自美国德克萨斯大学（UT）西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称，他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良（DMD）的3000种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中，Eric Olson博士及其同事们使用了单切myoediting技术，成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复
科学家发现新的CRISPR/Cas9系统！
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年2月9日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9是一种很有潜力的基因魔剪，可以对植物、动物以及微生物基因组中特定的DN序列进行基因编辑，甚至可以用于修复基因突变。近日一个由德国弗莱堡大学Juliane Behler和Wolfgang Hess教授领导的研究团队发现了一种新酶——一种涉及CRISPR/Cas9系统以及调节基因正常
2018年1月CRISPR/Cas亮点盘点
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年1月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的1月
Genome Res：加强版CRISPR-Cas9：可更精准编辑基因！脱靶效应大大降低！
2018年2月7日讯 /生物谷BIOON /——基因疗法是治疗基因突变导致的疾病的一种新型策略。一种基因疗法涉及使用基因编辑技术CRISPR-Cas9直接修复缺陷基因。尽管它具有治疗潜力，但是也会导致不想要的甚至是有害的基因错误，因而限制了它的临床应用。在一项最近发表于《Genome Research》上的新研究中，来自大阪大学的研究人员发现了一种改进版的CRISPR-Cas9系统，能够在显著降低
科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：