两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
Cell：基因CDK12失活或可让一部分晚期前列腺癌患者受益于免疫疗法
2018年6月18日/生物谷BIOON/---今年6月份早些时候开展的一项主要的临床试验首次证实免疫疗法能够用于治疗晚期前列腺癌，但是仅适用于大约10%的男性患者。如今，在一项新的研究中，来自美国密歇根大学、费雷德-哈钦森癌症研究中心、韦恩州立大学、加州大学旧金山分校、华盛顿大学和英国伦敦癌症研究所的研究人员发现前列腺瘤具有一种独特的遗传变化模式的男性患者要比其他的男性患者更可能受益于免疫疗法。开
默沙东HPV疫苗Gardasil 9（加卫苗，9价）获美国FDA优先审查
2018年6月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Gardasil 9（加卫苗，9价重组人乳头状瘤病毒疫苗）的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）日期为2018年10月6日。该sBLA旨在寻求批准扩大Gardasil 9的年龄适应症，用于27-45岁的男
默沙东申请扩大9价HPV疫苗用于27-45岁人群获FDA受理
日前，默沙东公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受旗下9价重组人乳头瘤病毒（HPV）疫苗GARDASIL9的补充生物制品许可申请。该申请寻求扩大GARDASIL 9的年龄适应证批准，用于27至45岁的女性和男性、预防由疫苗覆盖的9种HPV类型引起的某些癌症和疾病。美国FDA已批准优先审查该药物的sBLA，并制定了处方药使用费法（PDUFA）及审批时限，预计的决定公布日期为2018年10月6
基于CRISPR-Cas9的疗法或会增加患者的癌症风险
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的研究人员通过研究表示，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑治疗可能在无意中就会增加个体患癌的风险，研究者表示，后期他们还需要进行更多研究来确保这些基因编辑治疗手段的安全性。图片摘自：Ulf SirbornCRISPR-Cas9是研究人员在细菌中发
科学家利用CRISPR/Cas9改造造血干细胞 促进CAR-T细胞疗法有效治疗急性髓性白血病
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成患者其它正常骨髓损伤的情况下来成功攻击癌症，而本文研究
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病，但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在：利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下，健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合，将健康
Nat Biotechnol：利用CRISPR/Cas9诱导的DNA瘢痕序列追踪细胞谱系
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年4月17日/生物谷BIOON/---如今，诸如RNA测序之类的技术正在揭示出哪些基因在每个细胞中表达。随后，科学家们就能够利用类似的表达谱对所有的细胞进行系统性地分类。德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心数量发育生物学研究小组负责人Jan Philipp Junker博士说，“当我们使用这种技术研究器官或有机体时，我们不仅发现熟悉的细胞类型，我
Nat Commun：CRISPR/Cas9技术取得新突破，使得它朝临床治疗更接近一步
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年4月17日/生物谷BIOON/---想象一下未来：将一种起导向作用的生物机器放入你的身体中，寻找每个细胞中有缺陷的基因序列，并以较高的精密度与准确度进行编辑，从而导入正确的基因序列来替换有缺陷的基因序列。这种方法被称作基因编辑。如今，来自加拿大阿尔伯塔大学的研究人员开展了一项改变游戏规则的研究，它有望让这种技术更接近于人体临床治疗。相关研究结
研究表明：PCSK9抑制剂不仅是降脂神药，而且抗炎效果神奇！
已知PCSK9抑制是动脉粥样硬化的新治疗策略，其降低LDL胆固醇。来自卡罗林斯卡研究所的研究，去年在ESC大会上发表，现在发表在“内科学杂志”上，显示PCSK9抑制剂可以通过免疫机制改善心血管疾病，而这些免疫机制与LDL降低无关。动脉粥样硬化是一种慢性炎症过程，涉及免疫系统细胞如T细胞和树突状细胞。降脂他汀类药物通常用于治疗这种疾病，近年来一类抑制PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶抑制剂9）的