嘉和生物1类新药CDK4/6抑制剂临床申请获CDE受理
12月28日，嘉和生物1类新药lerociclib片临床试验申请获CDE受理。拟开发用于治疗HR+/HER2- 转移性乳腺癌。Lerociclib是G1 Therapeutics开发的一款潜在“best-in-class”的口服CDK 4/6（细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6）抑制剂。今年6月，嘉和生物与G1 Therape
CRISPR-Cas9技术编辑的CAR-T细胞或能增强机体抵御血液癌症的潜力
2020年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，在2020年第62届美国血液学会年会(ASH)上，来自宾夕法尼亚大学的科学家们展示了他们最新的临床前研究结果，他们发现，利用CRISPR/Cas9技术敲除CAR-T细胞上能抑制T细胞激活的特殊蛋白或能增强工程化T细胞清除血液癌症的能力。研究人员敲除了CAR-T细胞上名为CD5的基因，随后将其输注回携
Cell：癌症免疫治疗新靶点——SerpinB9
丝氨酸蛋白酶抑制剂（serpins）参与调节机体内许多重要的生命过程。先前已有研究证明SerpinB9（Sb9）可以保护肿瘤细胞免受颗粒酶B（GrB）诱导的细胞凋亡，Sb9是GrB的生理抑制剂，GrB在被细胞毒性淋巴细胞递送到靶细胞后能引发细胞凋亡，但是这种保护作用还需要在体内研究中进行综合分析。11月25日，在Cell上发表的一项最新研究中，来自美国哈佛医
Nat Commun：利用AAV9-CRISPR-Cas9基因编辑有望清除受感染细胞DNA中的HIV DNA
2020年12月5日讯/生物谷BIOON/---猿猴免疫缺损病毒（SIV）是一种与人类免疫缺陷病毒（HIV）存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中，来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步：他们成功地从非人灵长类动物的基因组中剔除了SIV。这一突破使得他们比以往任何时候都更接近开发治愈人类HIV感染的方
礼来Verzenio：第一个降低HR+/HER2-高危早期乳腺癌复发风险的CDK4/6抑制剂！
Verzenio是一种口服靶向药，选择性抑制CDK4/6，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖。
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的
Nature子刊：抗CRISPR蛋白介导的CRISPR-Cas9系统可提高基因编辑效率，同时降低脱靶效应
2020年12月9日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑可能会引起不想要的遗传变化。在一项新的研究中，来自日本广岛大学和东京医科齿科大学的研究人员开发出一种很有前途的修复方法，即关闭CRISPR-Cas9基因编辑，直到它达到关键的细胞周期阶段，在这个阶段，更精确的修复可能会发生。根据这些研究结果，他们成功地展示了更精确的基因编辑，并抑制
靶向Sb9蛋白直接杀死肿瘤
2020年12月4日讯/生物谷BIOON/---免疫疗法改变了癌症治疗的格局，允许医生改变或增强患者的免疫反应，以更好地攻击恶性肿瘤。但有些称为“冷肿瘤（cold tumor）”的肿瘤并不会被免疫系统识别。免疫检查点抑制剂是许多免疫疗法的基础，但对冷肿瘤的效果并不好。在一项新的研究中，来自美国布莱根妇女医院的研究人员关注一种称为丝氨酸蛋白酶抑制剂B9（Ser
Nucleic Acids Res：发现两种较小的新型Cas9核酸酶，有望更容易地进行基因组编辑
2020年12月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所和斯科尔科沃科学技术研究院等研究机构的研究人员描述了两种新的紧凑的Cas9核酸酶，即CRISPR-Cas系统具有切割活性的组件，这将有可能扩大Cas9工具箱在基因组编辑中的应用。这两种Cas9核酸酶中的一种被证实可以在人类细胞中发挥作用，因