Apellis公司C3抑制剂pegcetacoplan头对头III期研究击败Alexion重磅C5抑制剂Soliris
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。近日，该公司公布了头对头III期PEGASUS研究（APL2-302，NCT03500549）的阳性结果。该研究是一项多中心、随机、开放
Alexion全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗ALS进入III期临床！
2020年01月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，计划启动一项关键性III期研究，评估Ultomiris（ravulizumab）用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。该公司在2019年第四季度向美国FDA提交了一份Ultomiris治疗ALS的研究性新药申请（IND），计划在本季度
高钾血症新药利倍卓®中国获批——填补近60年治疗空白，开创降钾新时代
昨日，阿斯利康中国正式宣布其新型口服降钾药物利倍卓?（通用名：环硅酸锆钠散）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗成人高钾血症。
阿斯利康利倍卓®(环硅酸钠锆)获批，填补60年治疗空白，开创降钾新时代！
2020年01月07日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康近日宣布，其新型口服降钾药物利倍卓®（Lokelma®，通用名：环硅酸锆钠散）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗成人高钾血症。高钾血症药物治疗领域经历了近60年的空白期，作为中国首个上市的创新型药物，环硅酸锆钠散的获批标志着高钾血症治疗在中国迎来新时代。
C3补体抑制剂pegcetacoplan达3期主要终点 表现优于获批疗法
今日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，其在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2），在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究PEGASUS中，表现优于获批疗法，显着改善患者的平均血红蛋白水平，达到试验的主要研究终点。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）
热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
近60年缺乏新药 系统性红斑狼疮创新疗法带来希望
不少人在生物课本上见过“系统性红斑狼疮”。这种自身免疫性疾病带来的不止脸上的疮，主要症状有疲劳、关节炎、肌肉痛、皮疹、脱发、发热等，严重时会出现心、肺、肾等脏器损伤并危及生命。系统性红斑狼疮影响了全世界约500万人，亚裔人群是最常见的发病群体之一，在中国的发病率约为每10万人30例。目前，这种疾病无法“药到病除”，只能通过
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性II
60P公司Arakoda（他非诺喹，100mg片剂）在美国上市！
2019年11月22日讯 /生物谷BIOON/ --60 Degrees Pharmaceuticals（60P）是一家专注于开发热带疾病治疗药物的生物医药公司。近日，该公司宣布，在美国市场推出Arakoda（tafenoquine，他非诺喹）片剂，该药于2018年8月获得美国FDA批准，用于成人（18岁及以上）预防疟疾。值得一提的是，Arakoda是FDA在过去18年来批准的首个用于预防的抗疟疾
Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本批准！
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，包括视神经脊髓炎）患者，预防病情复发。此次批准，使Soliris成为了日本第一个也是唯一一个被批准治疗