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礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

NEJM:“减肥神药”司美格鲁肽再添重磅功能,改善心脏病患者健康

这些临床数据表明,司美格鲁肽对肥胖的射血分数保留的心力衰竭患者有益,而且患者的获益程度与体重减轻程度直接相关。这些数据支持司美格鲁肽介导的体重减轻是肥胖的射血分数保留的心力衰竭患者的关键治疗策略。

2023-08-30

双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者

研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。

2023-08-28

科研人员创建大容量多样化小麦全外显子突变体库

中国农业科学院作物科学研究所小麦育种新技术及应用创新团队综合利用多种诱变方式,历经10余年创制了覆盖株型、叶型、穗型、粒型、根系等全生育期不同性状的大容量呈梯度的小麦表型突变体库

2023-07-14

CD重磅:科学家首次发现,癌症患者血液中增加的cfDNA,主要不是来自肿瘤及周围受损的正常组织

我们想说的是,这个研究让我们对癌症患者体内cfDNA的来源有了清晰的认知,对目前围绕cfDNA的液体活检研究有极大的指导意义。

2023-09-05

JITC:科学家发现能预测癌症患者接受免疫疗法发生毒性作用的关键

来自德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型的T细胞参数,其或能帮助肿瘤学家预测哪些患者最有可能出现免疫疗法毒性,相关研究结果或能帮助开发针对多种类型癌症的新型疗法。

2023-08-23

免疫+同步放疗的中位无进展生存期超2年,助力局部晚期非小细胞肺癌患者实现长生存

这项由日本学者开展的研究显示,将不可手术局部晚期NSCLC患者的治疗方案,改为度伐利尤单抗+同步放疗(60Gy),并接续度伐利尤单抗巩固治疗1年,可使患者的中位无进展生存期(PFS)长达25.6个月,

2023-09-11

JNCI:免疫检查点抑制剂有望治疗一部分阴茎鳞状细胞癌患者

阴茎鳞状细胞癌(penile squamous cell carcinoma)是一种罕见的阴茎癌,治疗方案有限。在一项新的研究中,来自美国耶鲁大学医学院耶鲁癌症中心等研究机构的研究人员着重关注局部晚期

2023-08-29

首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

Nature:科学家建立迄今为止最大规模肾脏多维单细胞图谱,能预测患者五年之后的肾功能状况

这是目前为止规模最大的人体肾脏单细胞研究,获得了迄今为止最全面的人体肾脏单细胞数据,建立了第一个人类肾脏的多维单细胞参考图谱。

2023-09-01