2型糖尿病新药！勃林格-礼来三合一片剂Trijardy XR获美国FDA批准，结合3种互补作用机制！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Trijardy XR（恩格列净/利格列汀/盐酸二甲双胍缓释片），结合饮食和运动，用于降低2型糖尿病成人患者的血糖水平。Trijardy XR是一种三合一片剂，在单一药片中提供3种2型糖尿病药物，包括Jardiance（empagli
Sci Rep：新型纳米胶囊或有望治疗1型和2型糖尿病
2020年1月15日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自澳大利亚科廷大学的科学家们通过研究开发出了一种新型的纳米胶囊，其或能有效靶向作用肝脏和胰腺，从而降低两种类型糖尿病的炎性效应。图片来源：Curtin University文章中，研究人员利用生物纳米技术进行研究，将基于人体的胆汁
罕见病RNAi药物！Alnylam向美国FDA滚动提交lumasiran上市申请，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年
赛诺菲Toujeo(甘精胰岛素U300)获欧盟批准，治疗≥6岁儿童/青少年I型糖尿病！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）新一代基础胰岛素Toujeo（甘精胰岛素，300U/mL）近日获欧盟委员会（EC）批准扩大适应症，用于6岁及以上儿童和青少年糖尿病患者，控制血糖水平。现在，Toujeo在欧盟适用于成人、青少年、6岁以上儿童糖尿病患者的治疗。在美国，Toujeo于2019年11月底获得FDA批准扩大适应
罕见病新药！热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
Nat Cell Biol：创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新型疗法
2020年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法，其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构，由于骨髓中含有负责机体终生血液产生的造血干细胞，相关研究结果或有望帮助研究人员深入研究多种血液癌症发生的分子机制。图片来
1型糖尿病新药！诺和诺德Fiasp(速效门冬胰岛素)获美国FDA批准，用于≥1岁儿童&青少年患者！
2020年01月07日讯 /生物谷BIOON/ ---糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Fiasp（门冬胰岛素，insulin aspart）100u/mL，作为一种新的餐时胰岛素（mealtime insulin），用于糖尿病儿童患者。Fiasp是首个也是唯一一个没有餐前剂量建议的速效餐时胰岛素注射
2019美国血液病学会（ASH）年会：首个在中国IND批准下CAR-T临床I期数据
2019年12月9日 ，药明巨诺中国（下称“药明巨诺”）今日在第61届美国血液病学会（ASH）年会上公布其首个在研产品JWCAR029治疗成人复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的I期临床试验的数据，这亦是中国国内首个在CDE IND批准下的细胞治疗产品的临床数据发布：研究1：CD19 CAR-T产品JWCAR029治疗R
全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于