《科学》：无创、便捷、连续监测，汗液或许是帮助我们了解自身健康状况的最好载体
柔软灵活的微流体系统能够与皮肤紧密贴合，在汗液分泌时直接收集，“当场”进行分析检测。比色剂和荧光指示剂等化学测定能够定量分析葡萄糖、乳酸、肌酐、氨、尿素、氯化物、钠、锌、贴、钙、维生素C、pH、黄嘌呤
2023-03-07
Science子刊：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行，分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon，以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
2023-01-12
新靶点+新载体：黎松团队通过siRNA联合化疗，增强抗肿瘤免疫反应
这项研究发现铂类药物能显著诱导肿瘤细胞表达促翻转酶Xkr8的表达，进而开发了一种新型纳米载体PMBOP-CP，它可以特异性靶向肿瘤组织，同时递送铂类药物和Xkr8-siRNA
2022-12-02
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
2022-11-07
铁载体头孢菌素Fetroja真实世界数据：治疗耐药细菌感染显示高疗效!
Fetroja以“特洛伊木马”方式进入细菌，能克服多种耐药机制。Fetroja是针对世界卫生组织（WHO）所确定的具有关键优先权的所有革兰氏阴性病原体提供全覆盖的第一种治疗方法。
2022-10-27
突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合，获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
2022-10-24
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
2022-10-17