用AAV病毒在体内长期表达双抗，可作为通用型CAR-T的替代方案
大多数药物是间歇性给药，这会导致药代动力学高峰和低谷。尤其是那些半衰期短的药物，需要频繁给药，这种低谷对于癌症治疗来说是一个特殊的挑战，会导致癌症的复发和耐药性的出现。
2022-07-18
Cell子刊：AAV基因治疗缓解慢性疼痛
简单地讲，感觉到疼痛是人体受到损伤或疾病侵袭的预警性信号，如被尖锐物体或热刺激时，这种疼痛感来得快，消失得也快；但如果是长时间的持续刺激，就会引发对疼痛的高度敏感。
2022-06-21
Nature重磅：AAV递送CRISPR，体内改造B细胞，产生广泛中和抗体治疗艾滋病
这项研究成果仍是令人兴奋，它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体（bNAbs）将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。
2022-06-22
靶向药物载体设计与开发新技术在疾病治疗中的应用
2022年4月22日，由生物谷与默克联合推出空中讲坛——靶向药物载体设计与开发新技术在疾病治疗中的应用，聚焦靶向药物载体设计与开发新技术的在疾病治疗中的应用，带来最新的研究成果和前沿技术分享。
2022-04-19
Nature：高光坪/王丹等首次通过AAV递送tRNA治疗无义突变引起的遗传病
常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因（例如，CRISPR相关的基因编辑工具）通过一定的方式导入人体靶细胞内，达到替代或者修复内源缺陷基因、治疗疾病的目的。递送基因非生理水平或者异位表达都可能会导致毒性副作用。尽管基因编辑可以实现生理水平的基因表达水平，但基因编辑工具的编码基因过大和免疫原性仍然是巨大的挑战。无义
2022-03-26
新型AAV载体，脑部疾病基因治疗新机会
近年来，基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹，作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法，基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV（AAV1、AAV2、AAV3……），一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中，基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药，这种给药方式对外科专业知识和技能
2021-12-28