暨大吴政、陈功团队揭示高滴度AAV的毒副作用
总之，本研究提示在利用AAV作为基因递送载体时，一定要注意病毒滴度对中枢神经系统产生毒副作用的影响，将病毒滴度降到安全范围以内，以免破坏脑血管结构，进而导致免疫细胞浸润。
2023-09-22
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，
2023-08-25
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05
Nature：揭示SLC9C1的电压门控激活机制，揭开了精子运动的神秘面纱
在一项新的研究中，来自瑞典斯德哥尔摩大学的研究人员揭示了精子如何从被动的旁观者变成充满活力的游泳者的复杂奥秘。
2023-10-31
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
2023-06-09
9月 Nature杂志不得不看的重磅级亮点研究！
时光总是匆匆易逝，转眼间9月份即将结束，在即将过去的9月里，Nature杂志又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对相关文章进行了整理，与大家一起学习！
2023-09-30