王国华团队开发出CRISPR-spCas9高精度高效率变体Variant No.1
该研究成功开发出了可以保持高效的在靶剪切效率的同时大幅度降低脱靶率的基因编辑工具spCas9的优秀变体Variant No.1。
2024-01-04
Science子刊：重庆医科大学曹炬/赖晓霏团队发现脓毒症新型生物标志物和治疗靶点——BMP9
BMP9治疗通过促进巨噬细胞招募、吞噬作用和细菌杀灭，改善了脓毒症小鼠模型的结局。这项研究揭示了BMP9作为脓毒症预后生物标志物和宿主导向疗法的潜在价值。
2024-02-04
ACS Nano:纳米颗粒结合的 Toll-Like Receptor 9激动剂提高了 COVID-19疫苗的效力、持久性和广泛性
CpG-NP 水凝胶疫苗单次免疫的良好效果可以降低临床疫苗接种成本，提高患者的依从性，最终使疫苗更快地被接受并提高疫苗接种率，而这些都是应对快速发展的大流行病的关键因素。
2024-01-31
Genome Biol：揭示蛋白RBM5通过激活致癌蛋白HOXA9在急性髓系白血病中发挥重要作用
HOXA9蛋白在大多数急性髓性白血病（AML）病例中过度表达，并与患者的不良预后有关。然而，HOXA9 是一种在治疗上难以靶向的蛋白，因此科学家们一直在寻找间接消灭它的方法。
2024-01-19
DNAJA4- psmd2 - myh9轴可能包含鼻咽癌治疗的潜在靶点
鼻咽癌(NPC)是一种发生在鼻咽部的恶性肿瘤，具有独特的地理分布特征，以华南和东南亚发病率最高。这种独特的地理分布归因于遗传和环境因素。
2023-12-14
Nature子刊：王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9
该研究应用噬菌体辅助进化，开发出一种紧凑型Cas9核酸酶——SlugCas9-NNG，其能够识别简单的NNG PAM序列，进一步扩大了基因编辑靶向范围。
2023-12-07
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
2023-06-09
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，
2023-08-25