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AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力

眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。

2022-10-13

我国科学家开发新型口服抗生素递送载体

中国科学技术大学的科研团队开发了一种新型口服抗生素递送载体,可高效促进抗生素的口服吸收,同时有效降低抗生素对肠道菌群稳态的破坏。

2022-09-27

Nat Biomed Eng:科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病

来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化,并改善了其运输药物来治疗人类脑癌(比如胶质母细胞瘤)和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。

2022-10-24

《科学》子刊:腺病毒载体疫苗让免疫治疗“战力爆棚”!

研究人员发现,Ad载体疫苗和PD-1抑制剂联合使用治疗可以提高肿瘤新生抗原特异性CD8+ T细胞的干性,维持并促进它们的增殖、扩增和向肿瘤部位转运的能力,促进并诱导记忆T细胞产生对抗肿瘤的免疫反应。

2022-09-06

非编码RNA: AAV介导的成骨细胞/破骨细胞调控miRNAs治疗骨质疏松症

骨重建是一个复杂的过程,需要在多个水平(时间、空间和数量)精确耦合成骨细胞和骨吸收破骨细胞活动。这种成骨细胞/破骨细胞偶联的破坏会导致骨质疏松。

2022-08-29

亨廷顿症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。

2022-08-13

领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器

CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统,自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具,其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台,被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链

2022-08-10

Mol Ther:科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法

来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体,其或能靶向作用肌肉细胞,并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。

2022-08-08

心脏AAV基因治疗临床转化的思考

心力衰竭和缺血性冠状动脉疾病仍然是全世界发病率和死亡率最普遍的原因。尽管传统心脏护理的进步大大降低了冠心病和急性心肌梗死的死亡率,然而,心力衰竭的患病率在老龄化人口中持续增加,这具有深远的社会和经济后

2022-07-06