高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）获美国FDA优先审查
2019年08月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，该公司宣布，美国食品和药
Science子刊：高度选择性化合物BMS-986165有望治疗一系列自身免疫疾病和慢性炎症性疾病
2019年8月4日讯/生物谷BIOON/---尽管近期在治疗自身免疫疾病和慢性炎症性疾病方面的进展已为一些患者提供了重要的益处，但是对于许多患者来说，未得到满足的医疗需求仍然很高，特别患有这些让人虚弱的疾病的患者需要更好的疗效和强劲的病情缓解。此外，代表当前治疗标准的许多疗法具有安全性问题，这要么限制了它的长期使用（比如，糖皮质激素），要么与宿主防御的显著下降相关，而这种宿主防御显著下降可导致严重
研究揭示胰腺癌肿瘤-微环境高度异质性细胞特征
胰腺导管腺癌（PDAC）被称为“癌中之王”，早期诊断困难、治疗效果欠佳、病死率居高不下，五年生存率仅为8.5%，具有很强的肿瘤异质性。为解决生命与健康领域重大医学科学前沿问题，2018年，中国科学院—北京协和医院健康科学研究中心成立。由中科院院士赵玉沛、周琪担任科学顾问，中科院北京基因组研究所杨运桂团队、韩大力团队与北京协和医院吴文铭团队在健康科学研究中心支持下，为探究PDAC发生发展的分子机制以
对抗高度耐药型结核病！TB联盟口服新药pretomanid获美国FDA专家委员会推荐批准
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --非盈利药物开发商TB Alliance（结核病联盟）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）抗菌药物咨询委员会已投票表决（14票赞成，4票反对，0票弃权），认为有大量证据表明，pretomanid作为与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联合治疗方案的一部分，用于治疗广泛耐药（XDR）或药物不耐受或无反应性多药耐药（
新基高度选择性JAK2抑制剂fedratinib在难治性患者中展现强劲疗效
2019年06月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）近日公布了II期JAKARTA2临床研究的更新分析数据。该研究是一项单臂、开放标签研究，在既往已接受ruxolitinib治疗的原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展，ruxolitinib是美国FDA唯一批准的治疗该疾病的药物。更新分析结果显示，在既往已接受ruxolitinib治疗的骨髓纤维化患者中，fedratinib治疗
人工智能如何让老药达到新高度
Daniel Cohen博士是世界著名的遗传学家和现代遗传学的先驱。他在法国Généthon实验室的工作对人类基因组图谱的发布做出了杰出的贡献。随后，他将大数据和自动化引入基因组学的研究，他和他的团队第一次证明可以用超快速计算来加快DNA样本的分析。然而，在基因组学出现25年后，它给世界带来的革命性医疗突破却不如很多人的预期。如今，Cohen博士是一家名为Pharnext的法国医药公司的首席执行官
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）III期临床获得空前成功！
2019年03月08日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，另一款
新基高度选择性JAK2抑制剂fedratinib获美国FDA优先审查
2019年03月6日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理fedratinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，该药是一种高度选择性的JAK2抑制剂，用于治疗骨髓纤维化患者，这是一种严重的骨髓疾病，会破坏人体正常的血细胞生成。根据《处方药用户收费法》，FDA将在2019年9月3日作出审查决定。之前，FDA已授予fedrati
视网膜细胞竟然和癌细胞高度相似？
2019年2月24日讯 /生物谷BIOON /——一个健康的视网膜细胞有多像一个肿瘤细胞呢？它会劫持一个产能的化学反应去大量生产需要的分子元件。当肿瘤细胞这样做的时候，它用这些分子元件去促使自身的生长和转移。但是当视网膜细胞这样做时，它们会更新眼睛中的光感受器膜用于维持我们的视觉敏锐。图片来源：PNAS西弗吉尼亚大学（WVU）的科学家Jianhai Du正在剖析视网膜如何完成这个过程。他的最新发现
首个高度模拟人类乙肝病毒感染的肝硬化小鼠模型诞生
厦门大学夏宁邵教授团队和浙江大学附属第一医院李君教授团队历经5年的协同攻关，建立了国际上第一个高度模拟人类乙肝病毒（HBV）自然感染诱发的慢乙肝肝硬化小鼠模型。疾病动物模型是现代医学发展的基石，尤其是重大、突发传染病暴发时，适宜的疾病动物模型可为及时发现病原体、制定防控策略提供强大保障，原创的疾病动物模型已成为衡量一个国家生物医药科研水平的标志。2019年1月30日，该研究结果以“HBV infe