：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
乙型血友病患者“药荒”问题得到缓解
为满足血友病患者的用药需求，卫生部紧急调拨用于乙型血友病患者的救命药凝血酶原复合物已陆续到达各个血友病治疗中心。日前乙型血友病患者“药荒”问题已得到缓解。 针对乙型血友病患者缺药、无法接受治疗的问题。新华社“中国网事”栏目日前播发《救命药缺货！全国血友病人网络联名求药》，对凝血酶原复合物缺乏状况、原因及给患者带来的痛苦进行了深入报道。
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。
百特血管性血友病药物BAX111 III期达主要终点
百特血管性血友病药物BAX111 III期研究达主要疗效终点，该药是处于临床开发用于血管性血友病治疗的首个重组药物，此前FDA和欧盟均授予BAX111孤儿药地位。
藏族先心病患儿来沪治疗 沪上各界出手援助
p{text-indent: 2em;} 我们共同拥有“爱里的心” 上海2011年11月14日电 /美通社亚洲/ -- 11月12日，由著名艺人范冰冰“爱里的心”项目参与资助的10名藏族先心病患儿来到上海，他们将在上海远大心胸医院接受手术治疗。得知他们来沪的消息后，沪上各界纷纷伸出援手，共同把温暖送给西藏患儿。
华大医学HLA高分辨率基因分型检测助力罕见病患儿骨髓配型
诺和诺德A型血友病新药NovoEight获FDA批准
2013年10月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，重组凝血因子VIII产品NovoEight（turoctocog alpha）生物制品许可申请（BLA）获FDA批准。FDA批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：（1）出血事件的预防和治疗；（2）围手术期管理；（3）常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率。