A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这
FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧
美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD
基因疗法高价现状或将改变，未来更多常见病的治疗费用会更加低廉
基因治疗，是将新的遗传物质整合至一个人的 DNA 中的治疗方法，对于目前一些最罕见的综合征来说，是一种具有革命性的治疗手段。诸多医药公司为这种具有精确靶向性的治疗方法制定了天文数字般高昂的价格。事实上，由于定价过高，部分疗法已经被迫在欧洲下市，同时另一家公司仍然在想尽一切办法吸引患者。一项上周刚刚批准的治疗方法或许能够改变目前的市场平衡。Yescarta 是第二例通过修饰免疫细胞 DNA 增强其对
拜耳向日本监管机构提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请
2017年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布已向日本监管机构提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII（PEG-rFVIII）产品BAY94-9027（damoctocog alfa pegol）治疗A型血友病的生物制品许可申请（BLA），该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化，因此具有延长的血液半衰期。此次监管文件的提交，是基于III期研究P
美国首个遗传病基因疗法有望上市：为失明者揭开黑布
对莱伯先天性黑蒙症患者而言，失明是一经出生就注定，需要一生去逐渐接受的事实。它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病，每10万人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕迹的场景往往发生在，婴儿的目光不会追随悬挂晃动着的玩偶，对刺眼的光源却毫不避让。随着年岁增长，患者的视野会是轮廓和阴影的集合，并在中年时，彻底跌入漆黑的失明深渊。而且，无药可医。对10月中旬，在美国食品药品监管局（FDA）咨询委员会面前
蓝鸟生物基因疗法治疗儿童脑病显示疗效
在这项两年多随访的试验中， 17例脑性肾上腺脑白质营养不良（cALD）的患者使用蓝鸟生物（Bluebird）的单剂量基因疗法Lenti-D治疗， 15例患者的病情得以稳定。这项发表在《新英格兰医学》杂志上的试验结果表明， Lenti-D可能会是cALD的第一个根治疗法。cALD是一种罕见病，是肾上腺脑白质营养不良（ALD）中较为严重的一种。据估计全球每2.1万男就有1人患ALD，患AL
CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号
2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日，CBIO（CatalystBiosciences）宣布，FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。 CBIO的CEO Nassim Usman博士说：“CB2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友
RNAi疗法再爆安全问题 Alnylam血友病疗法因患者死亡暂停
RNAi疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司Alnylam近日遭受重创，该公司已更新2个RNAi疗法fitusiran和givosiran的临床项目，其中fitusiran开发用于体内已产生和未产生抑制剂的A型血友病和B型血友病的治疗，但因发生患者死亡事件，项目紧急叫停；givosiran开发用于急性肝卟啉症（AHP）的治疗，目前一切顺利，预计年底进入III期临床开发。尽管givosiran
“电子基因疗法”治疗心脏病
2017年9月12日/生物谷BIOON/---最近，科学家们开发出了一种新型的"电子基因"疗法，有望为心脏疾病提供革命性的治疗方案。心脏病是欧洲范围内致死率最高的疾病。仅仅2013年就有190万人因心血管疾病死亡，占据当年死亡总人数的37.5%。存在较高心脏节律紊乱风险的人群往往会通过手术的方式移植一个心脏除颤器。然而，如果心脏本身就能够检测并且修复自身的紊乱症状的话又当如何呢？这就是来自荷兰Le