基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，000人到80，000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子（FIX）缺陷，是由于凝血因子I
Cell Stem Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
2017年1月5日/生物谷BIOON/---I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺，能够对alpha细
NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
出血率降低88％ 血友病新药最新数据出炉
基因泰克（Genentech）公司在美国血液病学会（ASH）年会上公布了有关其治疗血友病新药Hemlibra（emicizumab-kxwh）的最新数据。长期数据显示，与以前的预防或BPA（Bypassing Agent）疗法相比，很多患者在使用Hemlibra治疗后未见出血事件。A型血友病是一种严重的遗传病，患者的血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万
近20年来首个血友病新药获批
2017年11月19日讯 /生物谷BIOON/ --近日，基因泰克（Genentech）宣布，FDA批准Hemlibra（emicizumab-kxwh）作为常规预防、防止或减少A型血友病成人和儿童患者的出血事件。Hemlibra在两项针对这类患者的关键临床试验中，显著减少成人和儿童患者的出血，最终促成FDA批准该药物上市。Hemlibra是特异性靶向因子IXa和因子X的抗体药物，可以将激活天然凝
Shire长效A型血友病疗法Adynovi获欧盟CHMP支持批准，用于青少年及成人患者
2017年11月15日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司研发的一款血友病疗法在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Adynovi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化），用于12岁及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治疗（on-demand use）及预防性治疗（pr
20 年来首个血友病新药今日获批
今日，罗氏（Roche）宣布美国 FDA 批准 Hemlibra（emicizumab-kxwh）作为常规预防、防止或减少具有因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病成人和儿童患者的出血事件。在两项针对这类患者的关键临床试验中，Hemlibra 可显着减少成人和儿童患者的出血。A 型血友病是一种严重的遗传病，患者的血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。A 型血友病影响全球大约 32 万人，其中
A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这
FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧
美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD