罗氏A型血友病药emicizumab减少出血事件87%
瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，评估每周一次皮下注射药物emicizumab用于预防性治疗体内已产生VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人患者的III期临床研究HAVEN-1的数据已发布于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。主要终点显示，与绕过剂（BPAs）按需治疗（非预防性治疗，只是出血发作时使用）相比，emicizumab预防性治疗使出血事件减少87%，数据具有临床意义和统计
重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期
今天，BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。在这项开放标签的1/2期研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270，其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗，其余6名随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗，作为研究中剂量递升的一部分，
FDA 批准诺和诺德长效 B 型血友病新药 N9-GP
诺和诺德 5 月 31 日宣布，FDA 批准 Rebinyn（N9-GP）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人及儿童 B 型血友病。诺德诺德计划 2018 年上半年在美国上市 Rebinyn。N9-GP 是一种聚乙二醇化的重组人凝血因子 IX，半衰期比普通重组人凝血因子 IX 更长，用于成人及儿童 B 型血友病患者控制出血发作的按需治疗以及围术期的出血管理，其疗效和安全性在 Paradigm
B型血友病新药进展！诺和诺德长效凝血因子IX产品Rebinyn获美国FDA批准
2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准长效凝血因子IX产品Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）用于B型血友病儿科患者和成人患者的治疗。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性。Rebinyn的获批，是基于
生物谷专访华东师范大学生命科学院刘明耀院长--敲响血友病治疗的基因编辑之门
编者按：以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术强力推动了整个生命科学研究领域的大跨步的前进。 可以预期首先在先天性遗传性疾病、单基因疾病的治疗方面，会迅速取得突破。为此，生物谷在即将召开2017 第四届基因编辑与临床应用研讨会之际专访了华东师范大学生命科学学院院长刘明耀教授。生物谷： 刘教授，非常感谢您参加生物谷主办的2017基因编辑与临床应用研讨会， 并接受生物谷的专访。我们了解到您带领的
CSL Behring A型血友病新药Afstyla获批准
近日，据外媒报道，血浆蛋白生物制剂疗法的全球领导者杰特贝林公司开发的一款血液病治疗药物Afstyla获得澳大利亚药品管理局（TGA）批准，用于A型血液病患者的治疗。Afstyla是首个也是唯一一个获批治疗A型血友
基因疗法降低血友病患者出血风险达 96%
近日，专注于开发基因疗法的美国生物技术公司 Spark Therapeutics 公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法 SPK-9001 的 1 / 2 期临床试验的最新数据，接受了该基因疗法的 10 名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因
Grifols向世界血友病联盟人道主义援助计划捐1.4亿国际单位凝血因子
- 为发展中国家成千上万的患者提供治疗帮助；与世界血友病联盟继续合作；重申改善全球患者生活的承诺 西班牙巴塞罗那2017年4月17日电 /美通社/ -- Grifols, S.A.（MCE:GRF、MCE:GRF.P 和 NASDAQ:GRFS）今
Am J Pathol：鉴别出开发炎性肠病新型疗法的关键基因靶点
炎性肠病（IBD）主要表现为肠道慢性炎症复发，这是目前全球人群普遍存在的一种疾病，然而IBD如何发生至今仍然是个谜，当前并没有有效的疗法来治疗IBD，而且部分疗法对于缓解疾病症状也并不理想；近日，刊登在国际杂
中国科学家利用基因疗法成功逆转１型糖尿病进程
中国研究人员4日报告说，他们运用基因治疗技术，让1型糖尿病小鼠体内产生大量欧米茄-3脂肪酸，成功逆转疾病进程。这为治愈饱受1型糖尿病折磨的患者带来了新希望。这项由广东工业大学赵子建及李芳红两名教授领