血液病基因疗法BIVV003获FDA认可 即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始临床1/2期试验来检验BIVV003在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和疗效。全
罗氏A型血友病药物Hemlibra再获FDA突破性疗法认定
4月17日，罗氏制药宣布，美国FDA已授予公司Hemlibra？ (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制剂A型血友病治疗的突破性疗法认定。突破性疗法指定是为了加速那些用于严重疾病治疗且相比现有疗法具有很大治疗改善药物的开发和审查。罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物，凝血因
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病，但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在：利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下，健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合，将健康
诺和诺德4亿美元收获基因控制疗法治疗遗传病
今日，诺和诺德（Novo Nordisk）与EpiDestiny签订了一项价值4亿美元的许可协议（PDF），诺和诺德将获得基因控制疗法EPI01的全球权利，该疗法近期刚刚完成对镰状细胞病的1期试验。镰状细胞病（SCD）是由不易溶解的镰状血红蛋白（HbS）在红细胞中的聚集和沉淀引起的，这会破坏红细胞并阻塞血管，导致器官损伤、疼痛危机和过早死亡。但到目前为止，尚无方法可以治愈SCD。现有的
Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill
治疗帕金森病 基因疗法改善患者运动功能
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会今日，专注于开发针对严重神经疾病的基因治疗的公司Voyager Therapeutics公布了其正在进行的VY-AADC剂量范围1b期临床试验在晚期帕金森病中的长期数据。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估计，高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动，左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病
OXB与Bioverativ合作开发血友病基因疗法
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。专注基因和细胞治疗的生物医药公司Oxford BioMedica（OXB）日前宣布，该公司与Bioverativ公司达成一项重要的新合作和许可协议，开发和生产用于治疗血友病的慢病毒载体。该协议包括许可Bioverativ使用OXB专有
A型血友病新药信息！诺和诺德向美国和欧盟提交长效凝血因子VIII产品N8-GP上市申请
2018年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布分别向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了长效血友病新药N8-GP的生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）。N8-GP是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品，用于A型血友病的治疗。此次申请文件的提交，是基于III期临床项目PATHFINDER
基因疗法取得新进展 可暂时逆转糖尿病
2017年12月19日，美国FDA批准了Spark Therapeutics的基因疗法，来治疗罕见的遗传性失明。这项举措激励了人们不断努力寻找新方法，来修复多种疾病中的缺陷基因或细胞，这其中也包括糖尿病的治疗。近日，匹兹堡大学（University of Pittsburgh）医学院的科学家宣布，他们在使用基因疗法来逆转糖尿病方面取得了重大进展。当免疫系统错误地破坏了胰腺中产生胰岛素的
强生达成新合作 基因疗法治疗阿兹海默病
Johnson & Johnson Innovation和Janssen Pharmaceuticals，Inc.（JPI）与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的基因疗法项目组签署了独家合作研究协议。该合作将同时利用由宾夕法尼亚大学研发的腺相关病毒（AAV）载体和JPI研发的靶向阿兹海默病的抗体，开展研究。该合作旨在使用AAV病毒递送来表达靶