罗氏A型血友病新药Hemlibra获美国FDA批准，用于无VIII抑制剂群体
2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Rcohe）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hemlibra（emicizumab-kxwh）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人、儿童、新生儿及老年人患者，预防或降低出血事件的发生频率。此次批准，使Hemlibra成为目前唯一一个可用于体内已产生或未产生因子VIII抑制
罕见病新药！Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格
2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予OTL-300优先药物资格（PRIME）。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法，开发用于输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的治疗，该病是HBB基因（β珠蛋白基因）中200多种突
A型血友病新药！拜耳长效药物Jivi（BAY94-9027）获美日批准，欧洲或年底获批
2018年09月21日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Jivi（BAY94-9027），作为一种常规预防性治疗药物，用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者。预防性治疗方案推荐的常规剂量为每周2次，也可根据患者情况调整为每5天或每7天一次。此外，Jivi也被批准用于外科手术中的按需治疗和围手术期管理。Jivi是一种长效、位点特异
囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
拜耳第三款A型血友病疗法获批 采用逐步预防给药方案
拜耳公司8月30日宣布，美国FDA已批准Jivi？（BAY94-9027，聚乙二醇化重组抗血友病因子）作为常规预防性治疗用于先前治疗的成人和12岁以上青少年A型血友病患者。Jivi最初推荐的预防方案是每周两次（30-40 IU/kg），每五天服用一次（45-60 IU/kg），并根据出血发作进一步单独调整是多还是少的给药。FDA还批准Jivi用于按需治疗，以及在同一人群中用
罗氏重磅血友病新药3期数据积极 出血减少97%
罗氏集团（Roche Group）成员基因泰克（Genentech）宣布，其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中，每周或每两周施用一次Hemlibra（emicizumab-kxwh）进行预防性治疗的疗效。A型血友病是一种严重的遗传病，患者缺乏一种叫做因子
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射递送至眼后部的视锥细胞受体。至此，AAV-CNGA3已收获多个重要监管里程碑，包括FDA在8月13日授予了该
A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效
8月8日，Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究（Alta）的初步积极结果。Sangamo和辉瑞通过全球合作共同负责SB-525的临床开发及商业化。Alta研究是一项开放标签的、剂量范围广泛的临床试验，旨在评估SB-525对20名严重血友病患者的安全性和耐受性。到目前为止，已经有5位患者接受了三种剂量的治疗。第6位
缓解率达97% Spark血友病基因疗法疗效佳
Spark Therapeutics今日宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病，可导致不受控制的出血。在美国，约有2万人被诊断为甲型血友病，全世界有32万甲型血友病患者。这些人缺乏或没有足够的凝血蛋白——因子VIII。出血通常发生在关节中，可引起明显的疼痛，并可导致慢性肿胀、畸形、活动能力下降和长
基因疗法治疗“泡泡男孩病” Mustang达成合作协议
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布达成独家全球许可协议。双方将共同研发治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency， X-SCID）的first-in-class基因疗法。X-SCID又被称为“泡泡男孩病”，它